Marstacimab Geneesmiddel 04 December 2025 Uitgebreide indicatie Hympavzi is geïndiceerd voor routineprofylaxe van bloedingen bij patiënten van 12 jaar en ouder, met een gewicht van ten minste 35 kg, met: ernstige hemofilie A (congenitale factor VIII-deficiëntie, FVIII <1%) zonder factor VIII remmers, of ernstige hemofilie B (congenitale factor IX-deficiëntie, FIX <1%) zonder factor IX-remmers. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Marstacimab Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Hympavzi is geïndiceerd voor routineprofylaxe van bloedingen bij patiënten van 12 jaar en ouder, met een gewicht van ten minste 35 kg, met: ernstige hemofilie A (congenitale factor VIII-deficiëntie, FVIII <1%) zonder factor VIII remmers, of ernstige hemofilie B (congenitale factor IX-deficiëntie, FIX <1%) zonder factor IX-remmers. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Hympavzi Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Pfizer Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Hemofiliebehandelcentra Aanvullende opmerkingen Marstacimab is een humaan monoklonaal IgG1-antilichaam gericht tegen het Kunitz-domein 2 (K2) van weefselfactor-pathway-remmer (TFPI), de primaire remmer van de extrinsieke stollingscascade. TFPI bindt zich in eerste instantie aan de actieve plaats van Factor Xa en remt deze via zijn tweede Kunitz-remmerdomein (K2). Het neutraliseren van de activiteit van TFPI kan er dus toe dienen om de extrinsieke stollingsroute te versterken en de noodzaak voor vervanging van FVIII of FIX te omzeilen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2025 Verwachte registratie Mei 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Breed uitgesloten Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in maart 2026. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Huidige behandeling bestaat met name uit intraveneus stollingsfactoren VIII en IX concentraat (recombinant) en subcutaan mimetic VIII in Hemofilie A. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De resultaten van de fase 3 studie zijn bekend (1, 2). Marstacimab is onderzocht voor hemofilie A en B. De fase 3 BASIS-trial toont een duidelijke afname van ABR bij ernstige hemofilie A en ernstige tot matig-ernstige hemofilie B zonder remmers. Bij patiënten met remmers zijn alleen fase 1 en 2 resultaten beschikbaar, met een afname van ABR van 17 naar 0,73 (n=7). In Nederland is emicizumab al standaard voor hemofilie A, waardoor marstacimab hier mogelijk geen plek heeft. Voor hemofilie B met remmers kan het een aanvulling zijn, maar het betreft een zeer kleine patiëntengroep. Ook bij zeldzame stollingsfactor-VII deficiënties kan het relevant zijn wanneer andere middelen ontbreken. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 150mg subcutaan (met startdosering van 300mg) Bronnen NCT03938792 (1); Persbericht Pfizer juni 2025 (2); Expertopinie Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 3 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nederlands Hemofilie Register Jaarrapportage 2024. Stichting HemoNED. 2025; Expertopinie Aanvullende opmerkingen Het totaal aantal patiënten dat behandeld wordt voor hemofilie in Nederland bedraagt 3.008 waarvan 2.615 ouder dan twaalf jaar. 52% van deze groep wordt behandeld voor hemofilie A (1.360), waarvan 39% de ernstige variant heeft (530 patiënten). Hiervan heeft 30% antilichamen ontwikkeld tegen factor VIII (159 patiënten). 8% van deze groep wordt behandeld voor hemofilie B (209), waarvan 43% de ernstige variant heeft (90). Hiervan heeft 3% tot 1,5% antilichamen ontwikkeld tegen factor IX (3 patiënten). Het is waarschijnlijk dat dit middel alleen voor deze laatste groep wordt ingezet. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Taxe jan 2026 Aanvullende opmerkingen Hympavzi injectievloeistof 150mg/ml pen 1ml heeft een apothekersinkoopprijs van €5.320,16 (exclusief BTW). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen zie overige Horizonscan record Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen