Marstacimab Medicine 04 December 2025 Extended indication Hympavzi is geïndiceerd voor routineprofylaxe van bloedingen bij patiënten van 12 jaar en ouder, met een gewicht van ten minste 35 kg, met: ernstige hemofilie A (congenitale factor VIII-deficiëntie, FVIII <1%) zonder factor VIII remmers, of ernstige hemofilie B (congenitale factor IX-deficiëntie, FIX <1%) zonder factor IX-remmers. Therapeutic value Possible added value for a subgroup Total cost Registration phase Registered Product Active substance Marstacimab Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Hympavzi is geïndiceerd voor routineprofylaxe van bloedingen bij patiënten van 12 jaar en ouder, met een gewicht van ten minste 35 kg, met: ernstige hemofilie A (congenitale factor VIII-deficiëntie, FVIII <1%) zonder factor VIII remmers, of ernstige hemofilie B (congenitale factor IX-deficiëntie, FIX <1%) zonder factor IX-remmers. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Hympavzi Manufacturer Pfizer Portfolio holder Pfizer Mechanism of action Other, see general comments Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Hemofiliebehandelcentra Additional remarks Marstacimab is een humaan monoklonaal IgG1-antilichaam gericht tegen het Kunitz-domein 2 (K2) van weefselfactor-pathway-remmer (TFPI), de primaire remmer van de extrinsieke stollingscascade. TFPI bindt zich in eerste instantie aan de actieve plaats van Factor Xa en remt deze via zijn tweede Kunitz-remmerdomein (K2). Het neutraliseren van de activiteit van TFPI kan er dus toe dienen om de extrinsieke stollingsroute te versterken en de noodzaak voor vervanging van FVIII of FIX te omzeilen. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date October 2025 Expected Registration May 2026 Orphan drug No Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Broadly excluded Additional remarks Positieve CHMP-opinie in maart 2026. Therapeutic value Current treatment options Huidige behandeling bestaat met name uit intraveneus stollingsfactoren VIII en IX concentraat (recombinant) en subcutaan mimetic VIII in Hemofilie A. Therapeutic value Possible added value for a subgroup This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De resultaten van de fase 3 studie zijn bekend (1, 2). Marstacimab is onderzocht voor hemofilie A en B. De fase 3 BASIS-trial toont een duidelijke afname van ABR bij ernstige hemofilie A en ernstige tot matig-ernstige hemofilie B zonder remmers. Bij patiënten met remmers zijn alleen fase 1 en 2 resultaten beschikbaar, met een afname van ABR van 17 naar 0,73 (n=7). In Nederland is emicizumab al standaard voor hemofilie A, waardoor marstacimab hier mogelijk geen plek heeft. Voor hemofilie B met remmers kan het een aanvulling zijn, maar het betreft een zeer kleine patiëntengroep. Ook bij zeldzame stollingsfactor-VII deficiënties kan het relevant zijn wanneer andere middelen ontbreken. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a week Dosage per administration 150mg subcutaan (met startdosering van 300mg) References NCT03938792 (1); Persbericht Pfizer juni 2025 (2); Expertopinie Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 3 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Nederlands Hemofilie Register Jaarrapportage 2024. Stichting HemoNED. 2025; Expertopinie Additional remarks Het totaal aantal patiënten dat behandeld wordt voor hemofilie in Nederland bedraagt 3.008 waarvan 2.615 ouder dan twaalf jaar. 52% van deze groep wordt behandeld voor hemofilie A (1.360), waarvan 39% de ernstige variant heeft (530 patiënten). Hiervan heeft 30% antilichamen ontwikkeld tegen factor VIII (159 patiënten). 8% van deze groep wordt behandeld voor hemofilie B (209), waarvan 43% de ernstige variant heeft (90). Hiervan heeft 3% tot 1,5% antilichamen ontwikkeld tegen factor IX (3 patiënten). Het is waarschijnlijk dat dit middel alleen voor deze laatste groep wordt ingezet. Expected cost per patient per year Cost References Taxe jan 2026 Additional remarks Hympavzi injectievloeistof 150mg/ml pen 1ml heeft een apothekersinkoopprijs van €5.320,16 (exclusief BTW). Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions zie overige Horizonscan record References Additional remarks Other information Additional remarks