Masitinib Medicine 09 January 2018 Extended indication Amyotrophic lateral sclerosis (ALS), add on in patients on a stable dose of riluzole. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 7,186,560.00 Registration phase Negative CHMP opinion Product Active substance Masitinib Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication ALS Extended indication Amyotrophic lateral sclerosis (ALS), add on in patients on a stable dose of riluzole. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Alsitek Manufacturer AB Science Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Masitinib is als diergeneesmiddel op de markt sinds 2009 voor behandeling van mastceltumoren (Masivet). Masitinib is een tyrosinekinaseremmer die neuro-protectieve eigenschappen zou hebben in het perifeer en centraal zenuwstelsel. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date August 2022 Expected Registration 2024 Orphan drug Yes Registration phase Negative CHMP opinion Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Eerste negatieve CHMP opinie juni 2024. Juli 2024 : het bedrijf voor Masitinib AB Science heeft verzocht om een heroverweging van het advies van het EMA van juni 2024. Na ontvangst van de gronden van dit verzoek zal de EMA het advies opnieuw onderzoeken en een definitieve aanbeveling uitbrengen. Oktober 2024: Na heroverweging van zijn oorspronkelijke advies heeft de EMA zijn aanbeveling bevestigd om een vergunning voor het in de handel brengen van het geneesmiddel Masitinib AB Science, een geneesmiddel bedoeld voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS), te weigeren. De EMA heeft na heroverweging op 17 oktober 2024 opnieuw negatief advies uitgebracht. Therapeutic value Current treatment options Riluzol Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Het verschil in overleving is beperkt. De fase 3 wordt in de subgroep patiënten uitgevoerd die in de fase 2 meer baat leken te hebben bij de therapie, namelijk de patiënten die pas sinds kort symptomen hebben. De fase 3 studie loopt tot eind 2023. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 4,5 of 6,0 mg/kg lichaamsgewicht References NCT03127267 Additional remarks Masitinib (1x daags) wordt samen gegeven met 50mg riluzole (2x daags) Expected patient volume per year Patient volume < 1,280 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References GIP databank 2021 (1); Additional remarks Er zijn op dit moment 1.280 gebruikers van riluzol (1). Indien al deze patiënten overstappen is dit het maximale volume. Indien het geneesmiddel enkel in patiënten ingezet wordt met sinds kort klachten zullen echter enkel jaarlijks incidente patiënten in aanmerking komen. Expected cost per patient per year Cost € 2,070.00 - 9,159.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Medicijnkosten.nl; FK Additional remarks Er is nog niks bekend over de kosten van masitinib in Nederland. De kosten van riluzol bedragen €3,09 (inclusief BTW) voor een tablet van 50mg. Uitgaande van een doorlopende behandeling met 100mg per dag kost een jaarbehandeling €2.070,81 (exclusief BTW, €3,09/1,09∗2∗365,24). Masivet (dezelfde werkzame stof als Alsitek) wordt online verkocht voor €273,36 voor 30 tabletten van 150mg. Uitgaande van deze prijs, met een dosering van drie tabletten per dag kan een schatting gemaakt worden van €9.159,82 per patiënt per jaar (exclusief BTW, €273,36/1,09/30∗3∗365,24). Potential total cost per year Total cost € 7,186,560.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Onderzocht in verschillende indicatiegebieden. De eerstvolgende indicatie-uitbreidingen zijn op de scan opgenomen. References Additional remarks Other information Additional remarks