Masitinib Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Masitinib in combination with best supportive care for third line or later treatment of severe Indolent systemic mastocytosis and of for the treatment of severe smouldering Systemic mastocytosis i in adults and elderly who are unresponsive to optimal symptomatic treatment. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Masitinib Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Masitinib in combination with best supportive care for third line or later treatment of severe Indolent systemic mastocytosis and of for the treatment of severe smouldering Systemic mastocytosis i in adults and elderly who are unresponsive to optimal symptomatic treatment. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant AB Science Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum December 2025 Verwachte registratie Januari 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Tot op heden is er geen behandeling die de mestcellen kan doen verdwijnen. De therapie is dan ook vooral gericht op het kalmeren van de mestcellen en het wegvangen van de stoffen die zijn vrijgekomen. In de meeste gevallen worden zogenaamde histamine groep 1- en groep 2-blokkers voorgeschreven. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04333108 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1,980 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Van Doormaal JJ et al. Prevalence of indolent systemic mastocytosis in a Dutch region. J Allergy Clin Immunol. 2013(1); Orphanet (2) Aanvullende opmerkingen Systemische mastocytose is een zeldzame ziekte die wordt veroorzaakt door een overmatige deling van afwijkende mestcellen. Door de grote variatie aan symptomen en de relatieve onbekendheid met de ziekte wordt de diagnose vaak laat gesteld. De prevalentie van systemische mastocytose is ongeveer 13 op de 100.000 Nederlanders. Dit betekent dat er zo’n 2.200 patiënten in Nederland zijn (1). Indolente SM (ISM) vertegenwoordigt 90% van alle gevallen van SM (2). Dit betekent dat er volgens de huidige indicatie 1.980 patiënten in aanmerking zullen komen in Nederland. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen