Mavacamten Medicine 07 December 2021 Extended indication Adults With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy Therapeutic value Possible added value Total cost € 859,180,000.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Mavacamten Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other medication for cardiovascular diseases Extended indication Adults With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer MyoCardia Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Cardiac myosin inhibitor Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date September 2021 Expected Registration October 2022 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Medicijnen die de symptomen bestrijden. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De indicatie is erg moeilijk behandelbaar. De uitstroombaan naar de aorta groeit dicht, dit middel remt die groei en obstructie. In de eerste resultaten wordt een aanzienlijke vermindering van de obstructie gevonden. Dit geeft een betere kwaliteit van leven voor de patiënt. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References EXPLORER-HCM (NCT03470545) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 12,920 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Ntvg; Hypertrophic Cardiomyopathy With Left Ventricular Systolic Dysfunction Insights From the SHaRe Registry. Peter Marstrand. 2020 Additional remarks De prevalentie van HCM in de algemene bevolking wordt geschat op 1 op de 500 personen. De mate en uitgebreidheid van linkerventrikelhypertrofie bij patiënten met HCM variëren sterk; karakteristiek is de heterogeniteit in mate en lokalisatie van de hypertrofie. Bij de meeste patiënten is er een disproportionele betrokkenheid van het interventriculaire septum (asymmetrische septumhypertrofie) en van de anterolaterale linkerventrikelwand in vergelijking tot de laterale vrije wand van het linker ventrikel. Tot circa 38% van de patiënten heeft daadwerkelijk een obstructie. In de studiepopulatie van de PIONEER HCM hadden alle patiënten teken van obstructie. Dit zou betekenen dat er ongeveer 12.920 van de in totaal 34.000 patiënten in aanmerking komen voor behandeling. Expected cost per patient per year Cost € < 66,500.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References https://www.thepharmaletter.com/article/icer-puts-fair-mavacamten-price-at-between-12-000-to-15-000-despite-75-000-forecasts Additional remarks Analisten in de VS voorspellen een lijstprijs van $75.000 (€66.500). Mogelijk zal de prijs in de EU lager uitvallen. Potential total cost per year Total cost € 859,180,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks