Mavacamten Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Mavacamten for treatment of symptomatic (NYHA class II or III) non-obstructive hypertrophic cardiomyopathy in adults. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 31,478,400.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Mavacamten Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie Mavacamten for treatment of symptomatic (NYHA class II or III) non-obstructive hypertrophic cardiomyopathy in adults. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Camzyos Fabrikant BMS Portfoliohouder BMS Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Small-molecule, selective allosteric inhibitor of cardiac myosin ATPase. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Medicijnen die de symptomen bestrijden. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Het geneesmiddel laat bij eerdere indicaties een verbetering van de kwaliteit van leven zien. Hierdoor is er minder septum ablatie therapie nodig. Deze indicatie gaat over het toedienen voordat de obstructie ontstaat. Resultaten moeten afgewacht worden. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 2,5mg, 5mg, 10mg of 15mg Bronnen ODYSSEY-HCM (NCT05582395) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1,800 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen (1) CBS, (2) ZIN pakketadvies mavacamten (Camzyos) 1 mei 2024, (3) Massera et al. How common is hypertrophic cardiomyopa-thy …. Really? Disease prevalence revisited 27 years after CARDIA. International Journal of Cardiology, 2023;382:64-67., (4) Lu et al. Clinical Outcomes in Patients With Nonobstructive, Labile, and Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. J Am Heart Assoc, 2018;7(5):e006657. doi: 10.1161/JAHA.117.006657., (5) Schoonvelde et al. Loss of quality of life and increased societal costs in patients with hypertrophic cardiomyopathy: the AFFECT-HCM study. Eur Heart J Qual Care Clin Outcomes, 2024:qcae092. Aanvullende opmerkingen De gehele volwassen populatie in Nederland was (>18 jaar) was ongeveer 14,6 miljoen op 1 januari 2024(1). De klinische prevalentie van HCM bedraagt 0,058% n=8.468 (2,3). Ongeveer 69% van de klinisch gediagnosticeerde HCM patiënten hebben non-obstructieve HCM n=5.843 (2). Van de populatie patiënten met non-obstructieve HCM, heeft zo'n 35% NYHA functionele klasse II en III n=2.045 (5). Ongeveer 88% van de patiënten met non-obstructieve HCM en NYHA functionele klasse II en III heeft een LVEF≥55% n=1,800 (7). Dit betekent dat er maximaal 1.800 non-obstructieve HCM patiënten in aanmerking zullen komen voor mavacamten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 17,488.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen G-standaard januari 2025 Aanvullende opmerkingen De prijs in Nederland is €1.340,70 per verpakking met 28 harde capsules voor alle sterktes (2,5mg; 5mg; 10mg; 15mg). Kosten per patiënt per jaar zijn €1.340,70/28*365,25= €17.488,95. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 31,478,400.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen