Mavorixafor Geneesmiddel 08 juni 2021 Uitgebreide indicatie Patients With Warts, Hypogammaglobulinemia, Infections, and Myelokathexis (WHIM) Syndrome Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Mavorixafor Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Patients With Warts, Hypogammaglobulinemia, Infections, and Myelokathexis (WHIM) Syndrome Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant X4 Pharmaceuticals Portfoliohouder Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen CXCR4 receptor antagonist; Cytotoxic T lymphocyte stimulant. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Verwachte indieningsdatum op basis van primary completion datum fase 3 studie in september 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties De huidige behandeling is symptomatisch. Immunoglobuline vervangingstherapie en behandeling met antibiotica uit voorzorg kunnen infecties voorkomen. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er is onderzoek gedaan in een groep van 8 patiënten, de maximale follow-up was 28,6 maanden. Er werd herstel van het aantal neutrofiele granulocyten en lymfocyten gezien, 75% reductie van verruca vulgaris en reductie van infecties bij behandeling langer dan 6 maanden. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 400 mg Bronnen NCT03995108 Aanvullende opmerkingen 4 capsules van 100mg. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 5 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orpha.net Aanvullende opmerkingen WHIM-syndroom is extreem zeldzaam. De incidentie in Frankrijk tussen 1990 en 2006 werd geschat op minder dan 1/4.000.000 geboortes. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen adisinsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen