Mavorixafor Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie Xolremdi is indicated in patients 12 years of age and older for the treatment of WHIM syndrome (warts, hypogammaglobulinemia, infections and myelokathexis) to increase the number of circulating mature neutrophils and lymphocytes. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Mavorixafor Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Xolremdi is indicated in patients 12 years of age and older for the treatment of WHIM syndrome (warts, hypogammaglobulinemia, infections and myelokathexis) to increase the number of circulating mature neutrophils and lymphocytes. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Xolremdi Fabrikant X4 Pharmaceuticals Portfoliohouder Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen CXCR4 receptor antagonist; Cytotoxic T lymphocyte stimulant. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2025 Verwachte registratie April 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in februari 2026 Therapeutische waarde Huidige behandelopties De huidige behandeling is symptomatisch. Immunoglobuline vervangingstherapie en behandeling met antibiotica uit voorzorg kunnen infecties voorkomen. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er is onderzoek gedaan in een groep van acht patiënten, de maximale follow-up was 28,6 maanden. Er werd herstel van het aantal neutrofiele granulocyten en lymfocyten gezien. 75% reductie van verruca vulgaris en reductie van infecties bij behandeling langer dan zes maanden. Er wordt verwacht dat dit middel een belangrijke toevoeging zal zijn in de behandeling van dit zeldzame syndroom. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 400mg Bronnen NCT03995108; Expertopinie Aanvullende opmerkingen 4 capsules van 100mg. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 5 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orpha.net Aanvullende opmerkingen WHIM-syndroom is extreem zeldzaam. De incidentie in Frankrijk tussen het jaar 1990 en 2006 werd geschat op minder dan een op de 4.000.000 geboortes. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen adisinsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen