Mc0518 Geneesmiddel 04 June 2024 Uitgebreide indicatie Mc0518 monotherapy for treatment of grade II to IV steroid-refractory acute graft versus host disease in adolescents and adults and elderly, Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Mc0518 Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Graft versus Host Uitgebreide indicatie Mc0518 monotherapy for treatment of grade II to IV steroid-refractory acute graft versus host disease in adolescents and adults and elderly, Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Medac Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Mesenchymal Stromal Cells Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum 2024 Verwachte registratie 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Na steroïden in de eerste lijn is de huidige standaard behandeling in de tweede lijn ruxolitinib. Diverse middelen worden toegepast in de derde lijnsbehandeling van GVHD waaronder calcineurineremmers, mesenchymale stromale cellen (MSC), etanercept, antithymocyte globuline (ATG), mycofenolzuur, Infliximab, rituximab, et cetera. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In het verleden veel, voornamelijk fase 2, studies verricht met MSC bij GVHD patiënten met de meest gerapporteerde effectiviteit van rond de 50%. Daar MSC een ATMP betreft lijkt de werkzaamheid ook sterk samen te hangen met de oorsprong van de MSC, manier van kweken en gebruikte donoren. Mede hierdoor is een algemene uitspraak over de effectiviteit van MSC lastig. Behandelduur Gemiddeld 1 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 1-2 miljoen cellen/ kg infusie Bronnen Aanvullende opmerkingen Once a week for 4 weeks (Visit Day 1, 8, 15, and 22). Participants with partial response (PR) on Day 28 will have 2 additional MC0518 infusions administered on Day 29 and 36. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 150 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen EBMT database. Aanvullende opmerkingen Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. In naar schatting de helft van de gevallen (=300) treedt enige vorm van Graft-versus-Host-ziekte op welke behandeld wordt met steroïden. Hiervan is naar schatting 50% steroïde refractair, wat maakt dat jaarlijks in totaal 150 patiënten theoretisch in aanmerking zouden komen voor behandeling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen