Melphalan flufenamide Medicine 07 December 2021 Extended indication In Combination With Dexamethasone in Relapsed Refractory Multiple Myeloma Patients. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Registration application pending Product Active substance Melphalan flufenamide Domain Oncology and Hematology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Multiple Myeloma Extended indication In Combination With Dexamethasone in Relapsed Refractory Multiple Myeloma Patients. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Pepaxto Manufacturer Oncopeptides Portfolio holder Mechanism of action Alkylating agent Route of administration Unknown Therapeutical formulation Unknown Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date May 2021 Expected Registration June 2022 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks De fabrikant heeft in november 2021 in overleg met de FDA dit product van de Amerikaanse markt gehaald. Ten tijde van publicatie loopt de regisitratieprocedure bij de EMA nog wel. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Peptidase welke zorgt voor target release van melphalan. Van het werkingsmechanisme wordt niet veel verwacht, een plek in de tweede lijn zal er mogelijk niet of nauwelijks zijn. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a month Dosage per administration 40 mg References NCT02963493 (HORIZON) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References NKR. Pakketadvies daratumumab (Darzalex®) bij multipel myeloom (ziekte van Kahler), ZIN 2017. Additional remarks In het pakketadvies voor daratumumab wordt het aantal patiënten in de tweede lijn ingeschat op 651. Gezien de inschatting van de therapeutische waarde zal slechts een klein gedeelte hiervan behandeld worden met Melphalan flufenamide. Expected cost per patient per year Cost € < 200,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Drugs.com Additional remarks In de VS bedraagt de prijs voor 20 mg Pepaxto $9.927,50 (€8.800). Per injectie zijn 2 flacons nodig. Bij een behandelduur van een jaar zal bij een maandelijkse toediening de prijs €211.200 bedragen. Mogelijk zal de prijs in de EU lager uitvallen. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks