Mepolizumab Medicine 10 June 2020 Extended indication Adolescent and Adult Subjects With Severe Hypereosinophilic Syndrome (HES) refractory to current standard of care. Therapeutic value Possible added value Total cost € 2,812,500.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Mepolizumab Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Adolescent and Adult Subjects With Severe Hypereosinophilic Syndrome (HES) refractory to current standard of care. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Nucala Manufacturer GSK Portfolio holder Mechanism of action Interleukin inhibitor Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Monoklonaal antilichaam gericht tegen IL5; toedieningsvorm is poeder voor oplossing voor injectie (flacon) en oplossing voor injectie (voor gevulde pen) Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date November 2020 Expected Registration December 2021 Orphan drug Yes Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie (september 2021). Therapeutic value Current treatment options Systemische corticosteroiden of immuunsuppresiva of cytotoxische therapie, imatinib. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Het is effectief bij steroïde afhankelijke of steroïde refractaire patiënten (onafhankelijk van genese). Geeft de mogelijkheid om steroïden af te bouwen tot nul mg of een minimale dosering met daarbij vermindering van steroïde geïnduceerde schade. Geeft veel minder bijwerkingen dan de huidige behandelopties. Duration of treatment Average 250 week / weeks Frequency of administration 1 times every 4 weeks Dosage per administration 750mg eens per 4 weken, hierna interval uitbreiden References NCT03306043 PMC3558744 Additional remarks De begin dosering is 750mg per 4 weken gedurende de eerste twee doses. Hierna wordt de interval uitgebreid naar 9 tot 12 weken. Expected patient volume per year Patient volume 50 - 100 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References EMA; expertopinie Additional remarks De geschatte prevalentie van HES is 1,5 per 100.000 personen. Dat zou voor Nederland betekenen dat er tussen de 250 en 300 patiënten met HES zouden zijn. Niet alle patiënten hoeven met mepolizumab te worden behandeld. Een belangrijk deel zal met bijvoorbeeld corticosteroïden behandeld worden. Een deel zal chemotherapie moeten krijgen omdat ze een secundaire variant hebben. Er wordt verwacht dat er tussen de 50 en 100 patiënten gebaat zullen zijn bij dit middel. Expected cost per patient per year Cost € 37,000.00 - 38,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References fabrikant; EGPA / Zi-index AIP €963 per voor gevulde pen (100mg/ml) Additional remarks €37.500 per jaar (3x100 mg; 13x per jaar). Potential total cost per year Total cost € 2,812,500.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Yes Indications off label use References Fabrikant Additional remarks Wordt nu soms off-label gebruikt voor onder andere EGPA en HES Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks