Mepolizumab Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of Chronic Obstructive Pulmonary Disease (COPD) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 62.500.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Mepolizumab Domein Longziekten algemeen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie COPD Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of Chronic Obstructive Pulmonary Disease (COPD) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Nucala Fabrikant GSK Portfoliohouder Werkingsmechanisme Interleukineremmer Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Bekostigingskader onbekend. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2025 Verwachte registratie 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties LABA, LAMA, ICS (Triple Therapy) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Mepolizumab wordt off-label al voorgeschreven. De METREX en METREO studies: In deze fase III-studies werd mepolizumab geëvalueerd bij patiënten met COPD en verhoogde eosinofielenniveaus. De resultaten toonden aan dat mepolizumab de jaarlijkse frequentie van matige tot ernstige exacerbaties verminderde bij patiënten met een eosinofielenniveau van ≥150 cellen/µL bij aanvang. MATINEE studie: Deze recente fase III-studie evalueerde mepolizumab bij 804 COPD-patiënten met type 2-ontsteking, gekenmerkt door verhoogde bloed-eosinofielentellingen. De resultaten toonden een significante en klinisch betekenisvolle vermindering van het jaarlijkse aantal matige of ernstige exacerbaties in vergelijking met placebo. De studie populatie is min of meer identiek aan de BOREAS en NOTUS studies van Sanofi. Na dupixent zal mepolizumab de tweede biological voor COPD worden. De verwachting is dat veel patiënten na vergoeding voor dupixent al behandeld zullen worden en daarmee de markt voor mepolizumab beperkt zal worden. Tenzij patiënten 'falen' op dupixent. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 100 mg Bronnen NCT04133909 (MATINEE) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume > 5.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen CBS; volksgezondheidenzorg.info; LAN standaard COPD, Mullerova H, et al. American journal of respiratory and critical care medicine. 2017;195:A4986., Brusselle G, et al. Int J Chron Obstruct Pulmon Dis. 2015;10:2207-17. Aanvullende opmerkingen Berekening volume voor bovenstaande middelen: Van de 17 miljoen inwoners in Nederland heeft 3,4% COPD (chronische bronchitis en/of emfyseem, 592.900 patiënten in 2016, 18% hiervan heeft ernstige COPD (ongeveer 106.700 patiënten) en 54% hiervan heeft matig tot ernstige COPD (ongeveer 320.000 patiënten) (LAN standaard COPD). Ruim de helft van alle COPD patiënten heeft eigenlijk nauwelijks of geen exacerbaties, ongeveer 44 % heeft er tenminste 1 per jaar, niet veel meer dan 10% 2 of meer. Wanneer we aannemen dat dit middel bij ernstige COPD wordt ingezet met 2 of meer exacerbaties komen er maximaal 10.670 patiënten in aanmerking voor dit middel. In de fase 3 studie worden patiënten met Astma uitgesloten (dat wil zeggen ongeveer 18%, dan blijven er nog 8.750 patiënten over die in aanmerking komen). Ongeveer 64% van deze patiëntgroep heeft een eosinofielenwaarde van ≥150 cells/ul, en van deze groep heeft 33% een eosinofielenwaarde van ≥300 cells/ul. Dit leidt tot een patiëntaantal van ongeveer 2.500 tot 5.500. De fabrikant verwacht dat dit aantal nog lager zal liggen, ook vanwege het gebruik van concurrerende middelen. De werkgroep verwacht echter dat minimaal 5.000 patiënten realistisch gezien de behandeling zouden kunnen ontvangen omdat de indicatie lastig te stellen is. Echter, gezien de kans op off-label gebruik is het waarschijnlijk dat het patiëntaantal uitgroeit tot een groter deel van COPD populatie. Goed omschreven start- en stopcriteria voor anti-IL-5 bij COPD zijn cruciaal. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 12.000,00 - 13.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen G-standaard dec '24 Aanvullende opmerkingen 13 flacons van 100mg kosten €12.173 Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 62.500.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Ja Indicaties off-label gebruik Bronnen De indicatiestelling is duidelijk. Er moet wel op worden toegezien dat deze ook gevolgd wordt door de beroepsgroep. Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Meerdere fase 3 studies Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen In het derde kwartaal van 2018 heeft GSK een registratieaanvraag ingediend voor een nieuwe toedieningsvorm van Nucala als auto-injector. Deze auto-injector zal door patiënten zelf gebruikt kunnen worden. De prijs is nog niet bekend, GSK verwacht dat deze vergelijkbaar zal zijn aan de huidige toedieningsvorm.