Mexiletine HCl Medicine 09 January 2018 Extended indication Symptomatic treatment of myotonia in adult patients with non-dystrophic myotonic disorders. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 24,000,000.00 Registration phase Registered and not reimbursed Product Active substance Mexiletine HCl Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Muscular diseases other Extended indication Symptomatic treatment of myotonia in adult patients with non-dystrophic myotonic disorders. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Namuscla Manufacturer Lupin Portfolio holder Mechanism of action Ion channel blocker Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Toedieningsvorm: naast capsules komt mexiletine HCl ook als oplossing beschikbaar (bron EMA). Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date September 2017 Expected Registration December 2018 Orphan drug Yes Registration phase Registered and not reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Mexiletine HCl is al op de markt in Frankrijk. Positieve CHMP-opinie oktober 2018. Geregistreerd in december 2018. Zorginstituut adviseert de minister voor Medische Zorg en Sport om Namuscla® niet op te nemen in het geneesmiddelen vergoedingssysteem en dus niet te vergoeden uit de basisverzekering. Wat het Zorginstituut betreft zijn de Europese stimuleringsmaatregelen voor weesgeneesmiddelen niet bedoeld voor een bestaand medicijn voor een zeldzame ziekte zoals Namuscla®. Door de extra kosten om Namuscla® te vergoeden kan andere goede zorg niet worden vergoed. Dat ondermijnt de solidariteit van ons zorgstelsel. Om ervoor te zorgen dat mexiletine voor patiënten beschikbaar blijft, adviseert het Zorginstituut ook om de apotheekbereidingen op bijlage 3A van het geneesmiddelen vergoedingssysteem op te nemen. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration 3 times a day Dosage per administration 150 mg References NCT01406873 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 300 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References https://www.radboudumc.nl/nieuws/2019/radboudumc-bezorgd-over-toegankelijkheid-medicijn. Additional remarks Er lijden in Nederland ongeveer 300 patiënten aan niet-dystrofische myotonie. Expected cost per patient per year Cost € 80,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References https://www.radboudumc.nl/nieuws/2019/radboudumc-bezorgd-over-toegankelijkheid-medicijn. Additional remarks In Duitsland en het Verenigd Koninkrijk kost een behandeljaar €80.000. Potential total cost per year Total cost € 24,000,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References SPS Additional remarks Other information Additional remarks