Mexiletine Geneesmiddel 03 juni 2025 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the symptomatic treatment of myotonia in children and adolescents (from 6 to 18 years of age) with non-dystrophic myotonic disorders. Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Mexiletine Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the symptomatic treatment of myotonia in children and adolescents (from 6 to 18 years of age) with non-dystrophic myotonic disorders. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Namuscla Fabrikant Lupin Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Toedieningsvorm: naast capsules komt mexiletine HCl ook als oplossing beschikbaar (bron EMA). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Mei 2025 Verwachte registratie Maart 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Eerder werd er besloten om dit geneesmiddel niet bij volwassenen te vergoeden. Het Zorginstituut adviseerde de minister voor Medische Zorg en Sport om Namuscla® niet op te nemen in het geneesmiddelen vergoedingssysteem en dus niet te vergoeden uit de basisverzekering. Wat het Zorginstituut betreft zijn de Europese stimuleringsmaatregelen voor weesgeneesmiddelen niet bedoeld voor een bestaand medicijn voor een zeldzame ziekte zoals Namuscla®. Door de extra kosten om Namuscla® te vergoeden kan andere goede zorg niet worden vergoed. Dat ondermijnt de solidariteit van ons zorgstelsel. Om ervoor te zorgen dat mexiletine voor patiënten beschikbaar blijft, adviseert het Zorginstituut ook om de apotheekbereidingen op bijlage 3A van het geneesmiddelen vergoedingssysteem op te nemen. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Voor kinderen zal dit geen belangrijk middel zijn, omdat myotonie pas later optreedt. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04624750; Expertopinie Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 80.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.radboudumc.nl/nieuws/2019/radboudumc-bezorgd-over-toegankelijkheid-medicijn. Aanvullende opmerkingen In Duitsland en het Verenigd Koninkrijk kost een behandeljaar €80.000. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen