Mexiletine Medicine 03 June 2025 Extended indication Namuscla is indicated for the symptomatic treatment of myotonia in children aged 6 to 11 years weighing at least 20 kg, adolescents aged 12 to 17 years and adult patients ≥ 18 years with non-dystrophic myotonic disorders. Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen Total cost Registration phase Registered Product Active substance Mexiletine Domain Neurological disorders Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Muscular diseases other Extended indication Namuscla is indicated for the symptomatic treatment of myotonia in children aged 6 to 11 years weighing at least 20 kg, adolescents aged 12 to 17 years and adult patients ≥ 18 years with non-dystrophic myotonic disorders. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Namuscla Manufacturer Lupin Portfolio holder Mechanism of action Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Toedieningsvorm: naast capsules komt mexiletine HCl ook als oplossing beschikbaar (bron EMA). Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date May 2025 Expected Registration May 2026 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Eerder werd er besloten om dit geneesmiddel niet bij volwassenen te vergoeden. Het Zorginstituut adviseerde de minister voor Medische Zorg en Sport om Namuscla® niet op te nemen in het geneesmiddelen vergoedingssysteem en dus niet te vergoeden uit de basisverzekering. Wat het Zorginstituut betreft zijn de Europese stimuleringsmaatregelen voor weesgeneesmiddelen niet bedoeld voor een bestaand medicijn voor een zeldzame ziekte zoals Namuscla®. Door de extra kosten om Namuscla® te vergoeden kan andere goede zorg niet worden vergoed. Dat ondermijnt de solidariteit van ons zorgstelsel. Om ervoor te zorgen dat mexiletine voor patiënten beschikbaar blijft, adviseert het Zorginstituut ook om de apotheekbereidingen op bijlage 3A van het geneesmiddelen vergoedingssysteem op te nemen. Positieve CHMP-opinie in maart 2026. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Voor kinderen zal dit geen belangrijk middel zijn, omdat myotonie pas later optreedt. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT04624750; Expertopinie Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Additional remarks Expected cost per patient per year Cost € 80,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References https://www.radboudumc.nl/nieuws/2019/radboudumc-bezorgd-over-toegankelijkheid-medicijn. Additional remarks In Duitsland en het Verenigd Koninkrijk kost een behandeljaar €80.000. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks