Version 1

Midostaurin

Medicine

Extended indication Rydapt is geïndiceerd: 1) in combinatie met standaard inductietherapie met daunorubicine en cytarabine en hoge-dosis consolidatiechemotherapie met cyt
Therapeutic value Possible added value
Total cost € 10,500,000.00
Registration phase Unknown

Product

Active substance Midostaurin
Domain Oncology and Hematology
Main indication Leukemia
Extended indication Rydapt is geïndiceerd: 1) in combinatie met standaard inductietherapie met daunorubicine en cytarabine en hoge-dosis consolidatiechemotherapie met cytarabine, gevolgd door Rydapt onderhoudsmonotherapie bij patiënten met een complete respons, bij volwassen patiënten met nieuw gediagnosticeerde acute myeloïde leukemie (AML) die FLT3-mutatiepositief zijn, en 2) als monotherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met agressieve systemische mastocytose (ASM), systemische mastocytose met geassocieerde hematologische neoplasie (SM-AHN) of mestcelleukemie (MCL).
Proprietary name Rydapt
Manufacturer Novartis
Mechanism of action Unknown
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Capsule
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity Unknown
ATMP Unknown
Submission date September 2016
Expected Registration September 2017
Orphan drug Yes
Registration phase Unknown
Additional remarks Geregistreerd in september 2017.

Therapeutic value

Current treatment options Dit is een uitbreiding voor standaard therapie voor FLT3m AML
Therapeutic value Possible added value

This assessment does not indicate any potential inclusion in the package.
Frequency of administration 2 times a day
Dosage per administration 100 mg

Expected patient volume per year

Patient volume 150 - 200

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References NKR; EPAR
Additional remarks Totaal aantal patiënten AML volgens NKR: 674 in 2015. Van alle AML patienten heeft zo'n 30% een FLT3 mutatie. De incidentie van ASM, SM AHN en MCL zeer laag (bron EPAR). Schatting maximaal 200 patienten. Realistisch volume geschat op 150 patiënten.

Expected cost per patient per year

Cost € 50,000.00 - 70,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
References GoodRx.com
Additional remarks $7.500 dollar voor 28 capsules van 25 mg. Bij de schatting van de prijsrange rekening gehouden met 2x 100 mg per dag gedurende een jaar.

Potential total cost per year

Total cost € 10,500,000.00

Off label use

Off label use Unknown

Indication extension

Indication extensions Unknown

Other information