Mirabegron Geneesmiddel 07 June 2022 Uitgebreide indicatie Betmiga granules for prolonged-release oral suspension is indicated for treatment of neurogenic detrusor overactivity (NDO) in paediatric patients aged 3 to less than 18 years. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 50,000.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Mirabegron Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Uitgebreide indicatie Betmiga granules for prolonged-release oral suspension is indicated for treatment of neurogenic detrusor overactivity (NDO) in paediatric patients aged 3 to less than 18 years. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Betmiga Fabrikant Astellas Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Suspensie voor oraal gebruik Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Beta-receptor agonist. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum December 2021 Verwachte registratie Augustus 2024 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Vergoed uit het basispakket Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Anticholinergica (e.g., oxybutynine), botulinetoxine (Botox) injectie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Mirabegron wordt al vrij veel voorgeschreven bij volwassenen met urge incontinentie klachten/frequente mictie. Ongeveer 2 jaar geleden werd er meer bekend over anticholinergica voor deze indicatie. Het bleek dat er bij chronisch gebruik risico ontstaat op cognitieve achteruitgang. Er wordt daarom bij langdurige klachten/chronisch gebruik steeds vaker Mirabegron voorgeschreven. Dit is een grote groep patiënten, met name ouderen. De effectiviteit van mirabegron bij kinderen met neurogene en niet-neurogene blaasfunctiestoornissen is inmiddels in de internationale literatuur niet meer omstreden. RCT’s zijn er echter niet bij kinderen behalve de “Crocodile study”. Deze wereldwijde studie werd door de fabrikant doorgevoerd en was doorslaggevend voor de FDA om mirabegron te registreren voor kinderen in de Verenigde Staten. Helaas zijn de resultaten van deze studie nooit integraal gepubliceerd, maar een uitgebreide samenvatting is te vinden via de FDA. Volgens experts wordt er met name effect gezien van mirabegron bij kinderen met forse neurogene blazen die anders een ingrijpende operatie zouden moeten ondergaan. Met de komst van een suspensie en/of de 25mg tablet kunnen in de toekomst mogelijk ook patiënten jonger dan 8 jaar van mirabegron gebruikmaken. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 25 tot 50mg Bronnen NCT02751931 (Crocodile); Predictors of treatment response in therapy-resistant enuresis. Ida Uhrenius a. Amadeus Bergsten . Tryggve Neve; Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume > 250 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nederlandse Vereniging voor Urologie. 2024 (1); CBS. 2024 (2); Z-Index. 2024 (3). Aanvullende opmerkingen Het is niet bekend hoeveel kinderen in Nederland er precies lijden aan neurogeen blaaslijden. Er wordt geschat dat er ongeveer een half miljoen mensen zijn in Nederland met neurogeen blaaslijden (1). Uitgaande van het percentage kinderen 3 tot 18 jaar kan een ruwe schatting van 100.000 gegeven worden van het aantal patiënten dat in Nederland mogelijk in aanmerking komt voor deze indicatieuitbreiding (2). In 2023 waren er echter 248 kinderen die een Botoxinjectie hebben ontvangen voor een overactieve of neuropathische blaas (3). Indien ook niet-neurogene blaasfunctiestoornissen worden behandeld valt het patiëntvolume veel hoger uit. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 200.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen medicijnkosten.nl; GIP-databank Aanvullende opmerkingen De kosten per 50mg betreffen €0,90 (inclusief BTW). In 2021 bedroegen bij volwassenen de kosten €163,70 per patiënt per jaar. Mogelijk zal dit bij kinderen minder zijn indien een lagere dosering van toepassing is. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 50,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen