Mitapivat Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Mitapivat monotherapy for treatment of pyruvate kinase deficiency anaemia in infants and toddlers over 1 year of age, children and adolescents who are not regularly receiving blood transfusion. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Mitapivat Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Mitapivat monotherapy for treatment of pyruvate kinase deficiency anaemia in infants and toddlers over 1 year of age, children and adolescents who are not regularly receiving blood transfusion. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Pyrukynd Fabrikant Avanzanite Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Granulaat Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: pyruvaat kinase activator Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2026 Verwachte registratie Juni 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT05175105 (ACTIVATE-Kids) Aanvullende opmerkingen De ACTIVATE-Kids is een RCT, placebo-gecontroleerde studie in kinderen met PKD (1 tot 18 jaar, niet transfusie afhankelijk). Laat zien dat 32% van de kinderen het primaire eindpunt van de studie hebben gehaald (Hb stijging minder dan1,5 g/dL). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 10 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen De prevalentie is ongeveer 1 op 9 per 100.000. Er wordt verwacht dat er in Nederland maximaal 50 personen in aanmerking zullen komen. Het aandeel patiënten van 1 tot 18 jaar zal hier een klein stuk van zijn. De werkgroep verwacht maximaal tien patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Mitapivat kost in de Verenigde Staten gemiddeld $26,075 (28 dagen tweemaal daags 5mg). De kosten zullen $339,906 per patiënt per jaar bedragen. Omgerekend kost het €316.000 per patiënt per jaar. Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen