Mitapivat Geneesmiddel 03 december 2024 Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with non-transfusion-dependent and transfusion-dependent alpha- or beta-thalassaemia Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 5.640.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Mitapivat Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with non-transfusion-dependent and transfusion-dependent alpha- or beta-thalassaemia Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Pyrukynd Fabrikant Agios Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2024 Verwachte registratie December 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Verwachte registratie op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties TDT: Bloedtransfusies, ijzerchelatie en luspatercept. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er zijn nog geen resultaten bekend van de fase 3 ENERGIZE en ENERGIZE-T studie. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 100 mg Bronnen NCT04770753 (ENERGIZE); NCT04770779 (ENERGIZE-T) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 20 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie (1) Aanvullende opmerkingen Er zijn mogelijk rond de 100 transfusie-afhankelijke alfa- of bèta-thalassemie patiënten (TDT) en 100 niet-transfusie-afhankelijke alfa- of bèta-thalassemie patiënten (NTDT), het exacte aantal is niet bekend. Een ruwe inschatting is dat er 20 patiënten zijn (TDT en NTDT samen) die langdurig op mitapivat zullen staan (1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 282.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GoodRX Aanvullende opmerkingen Een 28 daags voorraad van 5mg per tablet is in de Verenigde Staten $25.664.97. Jaarlijks zullen deze kosten neerkomen op $307,906 per patiënt per jaar. Omgerekend kost het €282.000 per patiënt per jaar. Mogelijk zullen de kosten in Nederland lager uitvallen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 5.640.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen