Mitapivat Medicine 03 December 2024 Extended indication Pyrukynd is indicated in adults for the treatment of anaemia associated with transfusion-dependent and non-transfusion-dependent alpha- or beta-thalassaemia Therapeutic value Possible added value Total cost € 11,280,000.00 Registration phase Positive CHMP opinion Product Active substance Mitapivat Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Pyrukynd is indicated in adults for the treatment of anaemia associated with transfusion-dependent and non-transfusion-dependent alpha- or beta-thalassaemia Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Pyrukynd Manufacturer Agios Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date December 2024 Expected Registration December 2025 Orphan drug Yes Registration phase Positive CHMP opinion Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in oktober 2025. Therapeutic value Current treatment options TDT: Bloedtransfusies, ijzerchelatie en luspatercept. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Het werkt bij sommige thalassemie patiënten. Er is dan ook meerwaarde omdat de transfusieburden bij deze patiënten verminderd. Er zijn recent resultaten gepubliceerd van de fase 3 trial van NTD (non-transfusion-dependent) alfa en beta thalassemie patiënten ouder dan 18 jaar. Hierbij werd het klinische eindpunt, een Hb stijging na 24 weken behandeling ten opzichte van baseline van >1.0 g/l, bereikt bij 42% van de behandelde patiënten versus 2% in de placebo groep. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration 100mg References NCT04770753 (ENERGIZE); NCT04770779 (ENERGIZE-T); ENERGIZE trial, Taher A et al, Lancet 2025: 5 (406): 33-42 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 40 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Expertopinie (1) Additional remarks Er zijn mogelijk rond de 100 transfusie-afhankelijke alfa- of bèta-thalassemie patiënten (TDT) en 100 niet-transfusie-afhankelijke alfa- of bèta-thalassemie patiënten (NTDT), het exacte aantal is niet bekend. Een ruwe inschatting is dat er in beide groepen 20 patiënten in aanmerking komen. In totaal dus 40 patiënten (TDT en NTDT samen) die langdurig mitapivat zullen ontvangen (1). Expected cost per patient per year Cost € 282,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References GoodRX Additional remarks Een 28 daags voorraad van 5mg per tablet is in de Verenigde Staten $25.664.97. Jaarlijks zullen deze kosten neerkomen op $307,906 per patiënt per jaar. Omgerekend kost het €282.000 per patiënt per jaar. Mogelijk zullen de kosten in Nederland lager uitvallen. Potential total cost per year Total cost € 11,280,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks