Molgramostim Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Treatment of pulmonary alveolar proteinosis in adults. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 30,000,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Molgramostim Domein Longziekten algemeen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Uitgebreide indicatie Treatment of pulmonary alveolar proteinosis in adults. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Molgradex Fabrikant Savara Portfoliohouder Werkingsmechanisme Groeifactor Toedieningsweg Inhalatie Toedieningsvorm Vernevelvloeistof Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Recombinant human granulocyte macrophage colony stimulating factor (GM-CSF). Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2026 Verwachte registratie April 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Longspoeling met GM-CSF Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De IMPALA studie heeft zijn primaire eindpunten niet gehaald. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 300 µg Bronnen NCT04544293 (IMPALA-2) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 100 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Huisman et al. Ned Tijdschr Geneeskd. 2008;152:1450-4 Aanvullende opmerkingen De incidentie wordt geschat op 0,36-0,49 gevallen per miljoen inwoners per jaar (6 tot 8 patiënten in Nederland). De prevalentie op 3,7-6,2 per miljoen inwoners (63 tot 105 patiënten in Nederland). Maximaal zullen hier dus ongeveer 100 patiënten voor in aanmerking kunnen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 100,000.00 - 500,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Op basis van dosering en vergelijkbare GM‑CSF‑biologicals is een verwachte prijs in de orde van €100.000–€500.000 per patiënt per jaar Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 30,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Nontuberculous Mycobacterium Infections Bronnen Clinicaltrials.gov; Savara pipeline Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen