Moxetumomab pasudotox Medicine 13 December 2018 Extended indication Relapsed or refractory hairy cell leukaemia (HCL) after receiving at least two prior systemic therapies Therapeutic value No judgement Total cost € 200,000.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Moxetumomab pasudotox Domain Oncology and Hematology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication CLL Extended indication Relapsed or refractory hairy cell leukaemia (HCL) after receiving at least two prior systemic therapies Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Lumoxiti Manufacturer Innate Portfolio holder Mechanism of action Antibody-drug conjugate Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Anti-CD22 recombinant immunotoxin Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date January 2020 Expected Registration February 2021 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Goedgekeurd door de FDA. De fabrikant verwacht registratie in 2021. Therapeutic value Current treatment options Cladribine Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Cladribine soms in combinatie met rituximab vormt eerste en vaak tweede lijn behandeling HCL c (klassiek) / HCL v (variant) Voor HCLv is voor een zeer uitzonderlijke patiënt Moxetumumab van meerwaarde. Voor HCLc geen toegevoegde waarde gezien behandelopties met vemurafenib + rituximab (zie Nederlandse Richtlijn) Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration 40 µg/kg References NCT01829711 Additional remarks Moxetumomab Pasudotox wordt intraveneus toegediend gedurende 30 minuten op dagen 1, 3 en 5 van iedere cyclus van 28 dagen. Het maximum aantal cycli is 6. Expected patient volume per year Patient volume 1 - 2 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Nederlandse Vereniging voor Hematologie Additional remarks Per jaar krijgen ongeveer 40 mensen de diagnose HCL. Levensverwachting is hoog en vaak is er geen behandeling nodig. Gezien de derdelijns behandeling zal het aantal patiënten gering zijn. Experts verwachten 1-2 patiënten per jaar bij wie ook als alternatief een BRAF remmer gegeven kan worden bij klassieke HCL. Expected cost per patient per year Cost € < 100,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References https://www.drugs.com/price-guide/lumoxiti Additional remarks Uitgaande van een toediening van 40 µg/kg en een persoon van 70 kg, zou je uitkomen op 2,8 gram per toediening. Iedere behandelingscyclus betreft 3 toedieningen (8,4 gram). De behandeling duurt maximaal 6 behandelingscycli, dus zo'n 50 gram van moxetumomab pasudotox maximaal. 1 mg kost in de Verenigde Staten $2185. Dit komt dus neer op zo'n $110.000 in totaal, en dus maximaal zo'n €100.000. Potential total cost per year Total cost € 200,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References adisinsight Additional remarks Other information Additional remarks