Mozafancogene autotemcel Medicine 08 December 2020 Extended indication Mozafancogene autotemcel monotherapy for treatment of subtype A Fanconi's anaemia in children. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase No registration expected Product Active substance Mozafancogene autotemcel Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other non-oncological hematological medications Extended indication Mozafancogene autotemcel monotherapy for treatment of subtype A Fanconi's anaemia in children. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Fanskya Manufacturer Rocket Portfolio holder Mechanism of action Gene therapy Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Hematopoietic gen therapy consisting of autologous CD34+ enriched cells transduced with a lentiviral vector carrying the FANCA gene in subjects with FA-A. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Yes Submission date March 2024 Expected Registration Orphan drug Yes Registration phase No registration expected Reimbursement Medicine sluice Additional remarks RP-L102 is staat op de lijst van Priority Medicines van de EMA sinds december 2019. De fabrikant heeft de registratieaanvraag in augustus 2025 teruggetrokken. Therapeutic value Current treatment options De behandeling van Fanconi anemie bestaat op dit moment uit het verminderen van de symptomen en kenmerken van de ziekte. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Het geneesmiddel kan mogelijk meerwaarde hebben voor een zeer klein aantal patiënten zonder donoroptie. In de FANCOLENE-1 trial ongoing fase 1 en 2 trial werden 8 patiënten met Fanconi behandeld met verschillende doseringen. In de drie patiënten met de hoogste dosis werd het beenmerg falen gecorrigeerd in 2/3. De resultaten zijn nog preliminair, maar wel veelbelovend. Verdere resultaten dienen afgewacht te worden om een uitspraak over de therapeutische waarde te doen. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT04069533; NCT04248439 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 0 - 2 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References erfelijkheid.nl; Orpha.net; https://vsop.nl/media/magazine/huisartsenbrochure-fanconi-anemie/files/assets/common/downloads/publication.pdf Additional remarks Er zijn in Nederland 30 families bekend waarbij deze ziekte voorkomt. De prevalentie wereldwijd wordt op 1 tot 9 op de 1.000.000 geschat. Dit zou voor Nederland betekenen dat 17 tot 153 patiënten mogelijk in aanmerking komen. In 2016 heeft de VSOP in een publicatie aangegeven dat er zo'n 75 levende patiënten met Fanconi bekend zijn in Nederland. Kan mogelijk meerwaarde hebben voor zeer weinig patiënten zonder donor optie. In Nederland is dat zeer uitzonderlijk, inschatting: 0 tot 2 patiënten per 10 jaar. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks De prijs zal waarschijnlijk vergelijkbaar zijn met eerdere gentherapieën die op de markt gebracht zijn. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks