Nadofaragene firadenovec Geneesmiddel 04 december 2025 Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with high-grade (HG), Bacillus Calmette-Guérin (BCG)-unresponsive non-muscle invasive bladder cancer (NMIBC). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 144.375.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Nadofaragene firadenovec Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Blaaskanker Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with high-grade (HG), Bacillus Calmette-Guérin (BCG)-unresponsive non-muscle invasive bladder cancer (NMIBC). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Adstiladrin Fabrikant Ferring Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intravesicaal Toedieningsvorm Instillatievloeistof Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Nadofaragene firadenovec is een niet-replicerende gentherapie op basis van een adenovirusvector die het gen interferon alfa-2b bevat. De interne gen/DNA-machine van de cellen “pikt” het gen op en vertaalt de DNA-sequentie, waardoor de cellen grote hoeveelheden interferon alfa-2b eiwit afscheiden, een natuurlijk eiwit dat het lichaam gebruikt om kanker te bestrijden. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Ja Indieningsdatum December 2024 Verwachte registratie Maart 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Sluiskandidaat Aanvullende opmerkingen Verwachte registratie op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Radicale cystectomie, chemohyperthermie (HIVEC®) als blaassparend alternatief, off-label intravesicale chemotherapie (gemcitabine/docetaxel), en in studieverband of beperkt off-label immunotherapie zoals pembrolizumab Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de fase-2 studie bij 151 BCG-ongevoelige NMIBC-patiënten met CIS behaalde 53% een complete respons na drie maanden, waarvan 46% deze respons nog na twaalf maanden behield. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT02773849 (rAd-IFN-CS-003); Boorjian et al. Lancet Oncol. 2021. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 650 - 1.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR 2023 (1); Ślusarczyk et al. Ann Surg Oncol. 2023 (2); Kamat et al. 2014 (3) Aanvullende opmerkingen Jaarlijks krijgen ongeveer 6.500 mensen in Nederland blaaskanker, waarvan circa 5.000 patiënten een niet-spierinvasieve vorm (NMIBC) hebben (1). Ongeveer de helft van de NMBIC-gevallen zijn hoog-gradig (2). Naar schatting wordt 30 tot 40% BCG-ongevoelig, wat neerkomt op 750 tot 1.000 patiënten per jaar (3). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 150.000,00 - 200.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen ICER; Drugs.com Aanvullende opmerkingen Een behandeling nadofaragene firadenovec (Adstiladrin) kost in de Verenigde Staten ongeveer $240.000 per jaar. Schatting €150.000 tot €200.000 per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 144.375.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen