Narsoplimab Geneesmiddel 10 december 2019 Uitgebreide indicatie Haematopoietic stem cell transplant-associated thrombotic microangiopathy (HSCT-TMA). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Narsoplimab Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stamceltransplantaties Uitgebreide indicatie Haematopoietic stem cell transplant-associated thrombotic microangiopathy (HSCT-TMA). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Omeros Portfoliohouder Werkingsmechanisme Complementsysteemremming Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Injectie/infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Narsoplimab is a human monoclonal antibody targeting mannan-binding lectin-associated serine protease-2 (MASP-2), the effector enzyme of the lectin pathway of the complement system. The lectin pathway is one of the principal pathways of complement and is activated primarily by tissue damage and microbial infection. Importantly, inhibition of MASP-2 does not appear to interfere with the classical complement pathway, a critical component of the acquired immune response to infection. Registratie Registratieroute Onbekend Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten heeft narsoplimab een FDA Breakthrough designation ontvangen. In Europa heeft narsoplimab een weesgeneesmiddelstatus ontvangen. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening Bronnen NCT03205995. Aanvullende opmerkingen Intraveneuze oplaaddosis gevolgd door dagelijkse subcutane injecties. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 25 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie; Gavriilaki et al. Clin Transplant. 2018 Sep;32(9):e13371 Aanvullende opmerkingen Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. De geschatte incidentie van TMA bij deze patiënten ligt rond de 15% (90 patiënten). Het inclusiecriterium van de trial is vanaf 12 jaar. Heel beperkte groep die uiteindelijk in aanmerking zal komen, verwachting is minder dan 25 patiënten op jaarbasis. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen aHUS; IgA Nephropathy (IgAN); Lupus Nephritis & Other Renal Diseases. Bronnen Omeros pipeline. Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen