Narsoplimab Geneesmiddel 10 december 2019 Uitgebreide indicatie Haematopoietic stem cell transplant-associated thrombotic microangiopathy (HSCT-TMA). Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Narsoplimab Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stamceltransplantaties Uitgebreide indicatie Haematopoietic stem cell transplant-associated thrombotic microangiopathy (HSCT-TMA). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Omeros Portfoliohouder Werkingsmechanisme Complementsysteemremming Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Humaan monoclonaal antilichaam gericht tegen mannan-binding lectin-associated serine protease-2 (MASP-2), onderdeel van het complementsysteem. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Verwachte primary completion date NCT03205995 in februari 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT03205995. Aanvullende opmerkingen Intraveneuze oplaaddosis gevolgd door dagelijkse subcutane injecties. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 25 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie; Gavriilaki et al. Clin Transplant. 2018 Sep;32(9):e13371; Sakellari et al. Blood 2016 128:982; Aanvullende opmerkingen Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. De geschatte incidentie van TMA bij deze patiënten ligt rond de 15% (90 patiënten). Het inclusiecriterium van de trial is vanaf 12 jaar. Heel beperkte groep die uiteindelijk in aanmerking zal komen, verwachting is minder dan 25 patiënten op jaarbasis. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen aHUS; IgA Nephropathy (IgAN); Lupus Nephritis & Other Renal Diseases. Bronnen Omeros pipeline. Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen