Natalizumab Medicine 08 December 2020 Extended indication TYSABRI is geïndiceerd als enkelvoudige ziekte modificerende therapie bij volwassenen met zeer actieve relapsing-remitting multiple sclerose in de volgende patiëntengroepen: • Patiënten met zeer actieve ziekte ondanks een volledige en adequate behandeling met ten minste één ziekte modificerende therapie (disease modifying therapy, DMT) of • Patiënten met zich snel ontwikkelende ernstige relapsing-remitting multiple sclerose, gedefinieerd door 2 of meer invaliderende relapses in één jaar, en met 1 of meer gadolinium aankleurende laesies op de hersen-MRI of een significante toename van de lading van T2-laesies in vergelijking met een eerdere recente MRI. Therapeutic value Possible equal value Total cost € 7,400,700.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Natalizumab Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Multiple sclerosis Extended indication TYSABRI is geïndiceerd als enkelvoudige ziekte modificerende therapie bij volwassenen met zeer actieve relapsing-remitting multiple sclerose in de volgende patiëntengroepen: • Patiënten met zeer actieve ziekte ondanks een volledige en adequate behandeling met ten minste één ziekte modificerende therapie (disease modifying therapy, DMT) of • Patiënten met zich snel ontwikkelende ernstige relapsing-remitting multiple sclerose, gedefinieerd door 2 of meer invaliderende relapses in één jaar, en met 1 of meer gadolinium aankleurende laesies op de hersen-MRI of een significante toename van de lading van T2-laesies in vergelijking met een eerdere recente MRI. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Tysabri Manufacturer Biogen Portfolio holder Mechanism of action Immunosuppression Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Natalizumab is een gehumaniseerd monoklonaal antilichaam gericht tegen het celadhesiemolecuul α4-integrine. Binding aan α4-integrine verhindert dat witte bloedcellen vanuit het bloed het centraal zenuwstelsel bereiken en dat de zenuwcellen en hun uitlopers door ontstekingen worden vernietigd. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity New therapeutical formulation ATMP No Submission date 2020 Expected Registration April 2021 Orphan drug No Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks positieve opinie afgegeven in januari 2021 Therapeutic value Current treatment options Alle huidige ziekte-modificerende behandelingen (DMT's, disease modifying therapies) voor de onderhoudsbehandeling van patiënten met 'relapsing' multipele sclerose (RMS). Therapeutic value Possible equal value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De verwachting is dat de effectiviteit van de subcutane variant van natalizumab vergelijkbaar zal zijn met ofatumumab. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 4 weeks Dosage per administration 300 mg References NCT03689972 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 300 - 600 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References GIPdatabank Additional remarks In 2019 waren er 1.077 gebruikers van de intraveneuze variant van natalizumab. De verwachting is dat er een afname zal plaatsvinden doordat patiënten in de toekomst zullen overstappen op ocrelizumab en ofatumumab. Er komen in Nederland vermoedelijk 300 tot 600 patiënten in aanmerking voor deze behandeling. Expected cost per patient per year Cost € 16,446.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant; G-standaard Mei 2021 Additional remarks 13*€1.265,09=€16.446,17 per jaar. Potential total cost per year Total cost € 7,400,700.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Adis Insight Additional remarks Momenteel geen lopende fase 3 studies naar andere indicaties. Other information Additional remarks