Natriumoxybaat controlled release Medicine 08 June 2021 Extended indication Treatment of Excessive Daytime Sleepiness and Cataplexy in Narcolepsy Patients 16 years and older Therapeutic value Possible added value for a subgroup Total cost € 3,754,004.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Natriumoxybaat controlled release Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Sleep disorders Extended indication Treatment of Excessive Daytime Sleepiness and Cataplexy in Narcolepsy Patients 16 years and older Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Avadel Pharmaceuticals Portfolio holder Mechanism of action Receptor agonist Route of administration Oral Therapeutical formulation Oral suspension Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks GABA B receptor agonist. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity New therapeutical formulation ATMP No Submission date 2023 Expected Registration 2024 Orphan drug No Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Primary completion datum fase 3 studie in maart 2020. Therapeutic value Current treatment options Natriumoxybaat (Xyrem) Therapeutic value Possible added value for a subgroup This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Er wordt verwacht dat het patiëntvolume voor de langwerkende variant relatief klein zal zijn (al zijn er een aantal onzekere factoren), omdat het overgrote deel van de patiënten tevreden is over de huidige vorm van Xyrem en de tweede inname niet als een ernstig probleem ziet. Voor een kleine groep die dit wel een probleem vindt kan het van meerwaarde zijn. Ook voor de groep die vindt dat de generieke vorm van Xyrem minder goed werkt kan het meerwaarde hebben. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 4,5 - 9 g References NCT02720744 Additional remarks Patiënten worden getitreerd naar de volgende doseringen: 4,5g sodium oxybate, 6,0g sodium oxybate, 7,5g sodium oxybate en 9,0g sodium oxybate. Expected patient volume per year Patient volume < 463 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Nederlands huisartsen genootschap; Additional remarks Op basis van buitenlandse epidemiologische gegevens, zouden er in Nederland ruim 7.000 mensen aan narcolepsie moeten lijden (prevalentie 40 tot 60 per 100.000). Er is kennelijk sprake van onder diagnostiek: naar schatting zijn er slechts 1.000 patiënten bekend met de aandoening. Xyrem werd in 2017 aan 463 patiënten voorgeschreven. Er wordt niet verwacht dat deze patiënten allemaal over zullen stappen. Expected cost per patient per year Cost € 8,108.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References medicijnkosten; GIPdatabank. Additional remarks Mogelijk te vergelijken met de prijs voor Xyrem. XYREM: drank 500mg/ml 7,5g €30,49. In 2016 werd €8.108 vergoed per gebruiker van Xyrem. Potential total cost per year Total cost € 3,754,004.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Adis insght Additional remarks Other information Additional remarks