Nedosiran Geneesmiddel 05 december 2023 Uitgebreide indicatie Patients 6 Years and older with Primary Hyperoxaluria Type 1. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 3.764.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Nedosiran Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Patients 6 Years and older with Primary Hyperoxaluria Type 1. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Novo Nordisk Portfoliohouder Novo Nordisk Werkingsmechanisme Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum November 2025 Verwachte registratie December 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Calcium oxalaat kristal remmers. In sommige gevallen niersteenbehandeling, dialyse en mogelijk lever of niertransplantatie. Lumasiran is in Nederland beschikbaar via ODAP. Er zijn subgroepen die goed reageren op pyridoxine (vitamine B6) en daarom niet met lumasiran of nedosiran behandeld hoeven te worden. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Lange termijn uitkomsten op klinisch relevante uitkomstmaten zijn nog onvoldoende bekend. RCT bij PH1 en PH2 patiënten met eindpunt daling van urine oxaalzuur spiegel (Uox). Significante daling van Uox en plasma oxolaat in nedosiran behandelde PH1 groep ten opzichte van placebo. Nota bene: geen consistent effect bij PH2 patiënten. Het lijkt gelijke waarde ten opzichte van lumasiran te hebben. De beroepsgroep verkent een tweede ODAP traject voor dit middel. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening 170mg (>=) 50 kilogram Bronnen https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0085253822006317?via%3Dihub Aanvullende opmerkingen Bij volwassenen en adolescenten (van 12 tot 17 jaar) met een gewicht van 50kg of meer wordt Nedosiran eenmaal per maand subcutaan toegediend in een dosis van 170mg. Bij volwassenen en adolescenten met een gewicht lager dan 50kg wordt Nedosiran eenmaal per maand toegediend in een dosis van 136mg. De dosis voor deelnemers van 6 tot en met 11 jaar bedraagt 3,5mg/kg per maand, met een maximum van 170mg. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 5 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen bron ECZA Amsterdam Aanvullende opmerkingen Aangezien er ook lumasiran is en sommige patiënten met pyridoxine behandeld worden zal dat aantal lager zijn: er is een landelijke indicatiecommissie die patiënten selecteert. Aantal nieuwe patiënten per jaar is slechts een tot twee, in combinatie met prevalente patiënten, zullen er niet meer dan vier tot vijf patiënten per jaar in aanmerking komen voor nedosiran. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 752.800,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.drugs.com/price-guide/rivfloza (1) Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten zijn de kosten $33,115,82 voor 80mg (1). Omgerekend is dit ongeveer €31.478. Uitgaande van deze prijs en twee injecties van 80mg per maand kan een schatting gemaakt worden van €752.832 per patiënt per jaar. (€31.478∗2∗12). Bij de maximale dosering van 170mg per maand zijn er echter meer dan twee injectiespuiten nodig van 80mg. De prijs in de Verenigde Staten ligt vaak hoger dan in Nederland. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3.764.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen