Nipocalimab Geneesmiddel 03 December 2024 Uitgebreide indicatie Als aanvulling op de standaardtherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) die positief testen op antilichamen tegen AChR, MuSK en/of LRP4. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Nipocalimab Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Als aanvulling op de standaardtherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) die positief testen op antilichamen tegen AChR, MuSK en/of LRP4. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Janssen Portfoliohouder Janssen Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Nipocalimab is a volledig humaan IgG1 mAb welke IgG binding aan de endogene neonatale Fc receptor (FcRn) voorkomt. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2024 Verwachte registratie November 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Ingediend bij EMA in oktober 2024. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Verwachting is dat nipocalimab ingezet zal worden bij refractaire MG. Voor patiënten met refractaire MG zijn meerdere geneesmiddelen beschikbaar, zoals de complementremmers eculizumab en ravulizumab, en remmers van de neonatale Fc-receptor (FcRn), zoals efgartigimod alfa. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing nipocalimab plus SoC verbeterde de MG-ADL score ten opzichte van de controle-groep (placebo + SoC). Daarnaast leidde nipocalimab plus SoC tot een verbetering in spierkracht en spierfunctie op basis van QMGd. (bron https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-pivotal-phase-3-trial-demonstrates-longest-sustained-disease-control-in-fcrn-class) Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken Dosis per toediening Loading dose 30 mg/kg op dag 1. Maintenance dose 15 mg/kg Q2W Bronnen NCT04951622 (Vivacity-MG3) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 0 - 10 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Voor patiënten met refractaire MG zijn meerdere geneesmiddelen beschikbaar, zoals de complementremmers eculizumab en ravulizumab, en remmers van de neonatale Fc-receptor (FcRn), zoals efgartigimod alfa en straks ook nipocalimab. Het Zorginstituut schatte in mei 2024 in dat 19 refractaire gMG patiënten per jaar met efgartigimod zullen worden behandeld in jaar 3 na opname in het pakket. Dit volume zal gedeeld worden met nipocalimab. Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen nipocalimab wordt o.a. onderzocht in warm autoimmune hemolytic anemia en Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy Bronnen clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen