Niraparib Medicine 10 June 2020 Extended indication As monotherapy for the maintenance treatment of adult patients with advanced epithelial (FIGO Stages III and IV) high-grade ovarian, fallopian tube or primary peritoneal cancer who are in response (complete or partial) following completion of first-line platinum-based chemotherapy. Therapeutic value Possible added value Total cost € 50,244,375.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Niraparib Domain Oncology and Hematology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Ovarian cancer Extended indication As monotherapy for the maintenance treatment of adult patients with advanced epithelial (FIGO Stages III and IV) high-grade ovarian, fallopian tube or primary peritoneal cancer who are in response (complete or partial) following completion of first-line platinum-based chemotherapy. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Zejula Manufacturer GSK Portfolio holder Mechanism of action PARP inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date March 2020 Expected Registration November 2020 Orphan drug Yes Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in september 2020. Niraparib zal per 1 augustus 2021, conform het advies van het Zorginstituut, opgenomen worden in het verzekerde pakket voor de volgende indicatie: als monotherapie voor de onderhoudsbehandeling van volwassen patiënten met gevorderde epitheliale hooggradige eierstok-, eileider- of primaire peritoneumkanker zonder bewezen BRCA1/2 mutatie, die volledig of partieel reageren na afronding van een eerstelijnsbehandeling met op platina gebaseerde chemotherapie. Voor patiënten die een bewezen BRCA1/2-mutatie hebben, voldoet niraparib niet aan de stand van de wetenschap en praktijk. Als gevolg zal niraparib voor deze indicatie niet opgenomen worden in het basispakket en blijft deze indicatie deel uitmaken van de pakketsluis. Therapeutic value Current treatment options Non-BRCA Actieve surveillance na platinum-bevattende chemotherapie. Bij BRCA mogelijk olaparib. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Naar verwachting zullen PARP-remmers ingezet gaan worden in de eerste lijn. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 100 mg tot 300 mg References NCT02655016 Additional remarks Schema voor dosis reductie opgenomen in SMPC. In de PRIMA trial is de startdosering voor patiënten <77kg of met een platelet count <150.000 per kubieke millimeter 200mg per dag. Voor behandelduur wordt de PFS gebruikt. Non-BRCA patiënten populatie is de PFS is respectievelijk 8 en 19 maanden in de HR proficient en HR deficiënt/BRCAwildtype groep. In de HRd/BRCAmut groep is de PFS 22 maanden. (HR=homologous recombination) Ref: PRIMA trial Expected patient volume per year Patient volume < 625 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References NKR; Weiderpass and Tyczynski. Mol Diagn Ther. 2015 Dec;19(6):351-64; expertopinie. Additional remarks In 2018 waren er 1.155 diagnoses epitheliaal ovariumcarcinoom, 126 diagnoses extraovarieel ovariumcarcinoom en 61 diagnoses tubacarcinoom. In totaal zijn dit 1.342 patiënten. Hiervan heeft 47% stadium III (631) en 26% stadium IV (349), wat samen 980 patiënten betreft. Van deze groep hebben 735 patiënten (75%) een hooggradige vorm van ovariumcarcinoom. Van deze groep hebben 625 patiënten (85%) een complete of gedeeltelijke respons (onafhankelijk van BRCA/HDR). Expected cost per patient per year Cost € 80,391.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant; z-index mei 2020. Additional remarks €80.391 per jaar op basis van maximaal constante dosering van 200mg per dag 56 stuks verpakking [niet rekening houdend met dose interruptie/reducties] 100mg 56 stuks €6.167 per verpakking. Potential total cost per year Total cost € 50,244,375.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Small cell lung cancer References Adisinsight Additional remarks Lopende fase 3 studie. Other information Additional remarks