Version 1

Nomlabofusp

Medicine

Extended indication Nomlabofusp monotherapy for treatment of Friedreichʼs ataxia in adults and elderly with homozygous guanine-adenine-adenine repeat expansions
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Nomlabofusp
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Muscular diseases other
Extended indication Nomlabofusp monotherapy for treatment of Friedreichʼs ataxia in adults and elderly with homozygous guanine-adenine-adenine repeat expansions
Manufacturer Larimar
Portfolio holder Larimar
Mechanism of action Other, see general comments
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks Werkingsmechanisme: recombinant fusie-eiwit dat humaan frataxine aflevert

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP No
Submission date June 2026
Expected Registration June 2027
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional remarks Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting.

Therapeutic value

Current treatment options geen
Therapeutic value No estimate possible yet

This assessment does not indicate any potential inclusion in the package.
Substantiation Wegens het werkingsmechanisme, gericht op de verhoging van frataxinelevels, is dit een interessant middel. De fase twee data laten een afwijking zien aan het natuurlijke beloop. Het is mogelijk een kansrijk middel, maar op het moment is het nog te vroeg om een uitspraak te doen over de therapeutische waarde.
References NCT05579691; Expertopinie

Expected patient volume per year

Patient volume 160 - 320

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Spierziekten.nl (1); Expertise­centrum voor Parkinson en Bewegings­stoornissen (2); Gunther et al. Neurol Ther. 2025 (3)
Additional remarks Friedreichataxie (FRDA) komt voor bij een op de 50.000 mensen (1). Het Expertise­centrum voor Parkinson en Bewegings­stoornissen geeft aan uit te gaan van 160 tot 320 patiënten in Nederland (2). Het overgrote deel (96%) van de FRDA-patiënten vertoont homozygote guanine-adenine-adenine-herhalingsuitbreidingen (3).

Expected cost per patient per year

Potential total cost per year

Off label use

Indication extension

Other information