Nusinersen Medicine 09 January 2018 Extended indication Behandeling van 5q spinale spieratrofie (spinal muscular atrophy, SMA). Therapeutic value No judgement Total cost € 76,094,550.00 Registration phase Registered Product Active substance Nusinersen Domain Neurological disorders Reason of inclusion Main indication Muscular diseases Extended indication Behandeling van 5q spinale spieratrofie (spinal muscular atrophy, SMA). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Spinraza Manufacturer Biogen Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Intrathecal Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity New medicine ATMP Unknown Submission date November 2016 Expected Registration May 2017 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Spinraza is geregistreerd bij de EMA voor SMA per mei 2017. Spinraza zit momenteel in de sluisprocedure. Het Zorginstituut heeft een negatief advies gegeven bij de huidige prijs. Er is momenteel een tijdelijke vergoeding totdat er een definitief financieel arrangement is bereikt. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 104 - 301 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Budget impact analyse van nusinersen (Spinraza®) voor de indicatie SMA, 2017 Additional remarks Volgens de budget impact analyse van nusinersen die is uitgevoerd door het Zorginstituut is er een populatie van 104 patiënten voor wie meerwaarde is aangetoond en een populatie van 301 patiënten in een scenario waarin nusinersen maximaal wordt ingezet bij patiënten met SMA. Expected cost per patient per year Cost € 249,900.00 - 499,800.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Prescribing Outlook 2017; Fabrikant; GIP; Budget impact analyse van nusinersen (Spinraza®) voor de indicatie SMA, 2017 Additional remarks Prescribing Outlook 2017: 'Published annual cost at list price in launch EU countries is up to €270,000 per patient/year for three-dose maintenance therapy; it may be higher in the first year due to the initial loading dose regimen.' Fabrikant geeft een range aan van €210.000-270.000 p.p.p.j. Volgens de budget impact analyse van het Zorginstituut kost Spinraza in jaar 1 €499.800 en vanaf jaar 2 €249.900 Potential total cost per year Total cost € 76,094,550.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks