Nusinersen Medicine 09 January 2018 Extended indication Behandeling van 5q spinale spieratrofie (spinal muscular atrophy, SMA). Therapeutic value No judgement Total cost € 29,988,000.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Nusinersen Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Muscular diseases Extended indication Behandeling van 5q spinale spieratrofie (spinal muscular atrophy, SMA). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Spinraza Manufacturer Biogen Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Intrathecal Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date November 2016 Expected Registration May 2017 Orphan drug Yes Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Nusinersen is geregistreerd bij de EMA voor SMA per mei 2017. Het Zorginstituut heeft een negatief advies gegeven bij de huidige prijs. Er is een financieel arrangement bereikt voor de HTA populatie, waardoor vanaf augustus 2018 nusinersen vergoed zal zijn vanuit het basispakket voor specifieke groepen patiënten. Voor de niet-HTA populatie is de sluisprocedure nog gaande. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 80 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References https://www.rijksoverheid.nl/actueel/nieuws/2018/07/12/minister-bruno-bruins-bereikt-akkoord-over-vergoeding-spinraza Additional remarks De vergoeding per 1 augustus geldt voor de volgende groepen waarbij de behandeling met nusinersen volgens het Zorginstituut Nederland effectief is: SMA met de eerste symptomen op zuigelingenleeftijd (jonger dan 6 maanden) met een ziekteduur korter dan 26 weken bij de start van de behandeling. SMA met de eerste symptomen op latere leeftijd (van 6 tot 20 maanden) bij kinderen met een ziekteduur korter dan 94 maanden bij de start van de behandeling. Presymptomatische zuigelingen met een genetische diagnose van 5q spinale spieratrofie en met 2 of 3 SMN2-kopieën. Expected cost per patient per year Cost € 249,900.00 - 499,800.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Prescribing Outlook 2017; Fabrikant; GIP; Budget impact analyse van nusinersen (Spinraza®) voor de indicatie SMA, 2017 Additional remarks Prescribing Outlook 2017: 'Published annual cost at list price in launch EU countries is up to €270,000 per patient/year for three-dose maintenance therapy; it may be higher in the first year due to the initial loading dose regimen.' Fabrikant geeft een range aan van €210.000-270.000 p.p.p.j. Volgens de budget impact analyse van het Zorginstituut kost nusinersen in jaar 1 €499.800 en vanaf jaar 2 €249.900. Voor de HTA populatie SMA geldt een financieel arrangement die is voortgekomen uit de onderhandelingen in de sluis. Voor de niet-HTA populatie loopt de sluisprocedure nog. Potential total cost per year Total cost € 29,988,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks