Nusinersen Medicine 04 December 2025 Extended indication Nusinersen monotherapy for treatment of 5q Spinal muscular atrophy in newborns, infants, toddlers, children, adolescents and adults administered at a higher dose. Therapeutic value Possible added value Total cost Registration phase Registered Product Active substance Nusinersen Domain Neurological disorders Reason of inclusion Indication extension IND Main indication SMA Extended indication Nusinersen monotherapy for treatment of 5q Spinal muscular atrophy in newborns, infants, toddlers, children, adolescents and adults administered at a higher dose. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Spinraza Manufacturer Biogen Portfolio holder Biogen Mechanism of action Antisense oligonucleotide Route of administration Intrathecal Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise UMC Utrecht Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Indication extension ATMP No Submission date January 2025 Expected Registration January 2026 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Broadly excluded Additional remarks EC registratie in januari 2026. Er is een financieel arrangement bereikt voor de HTA populatie, waardoor vanaf augustus 2018 Nusinersen vergoed zal zijn vanuit het basispakket voor specifieke groepen patiënten. Voor de niet-HTA populatie is de sluisprocedure nog gaande. Therapeutic value Current treatment options Zolgensma, Evrysdi, Spinraza Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De cohort met de hogere dosis vertoonde een statistisch significante verbetering ten opzichte van de overeenkomstige placebogroep op het primaire eindpunt van de verandering in CHOP-INTEND van baseline tot zes maanden (kleinste kwadraten gemiddeld verschil: 26,19; p<0,0001). De resultaten waren gunstiger voor het hogere dosisregime ten opzichte van de placebogroep op de secundaire eindpunten en vertoonden een trend in het voordeel van het hogere dosisregime ten opzichte van het momenteel goedgekeurde 12 mg-regime op belangrijke biomarker- en werkzaamheidsmetingen. Het hogere dosisregime werd over het algemeen goed verdragen, waarbij de gerapporteerde bijwerkingen over het algemeen consistent waren met SMA en het bekende veiligheidsprofiel van nusinersen. Het percentage ernstige bijwerkingen was lager bij het hogere dosisregime (60%) in vergelijking met de 12 mg-groep (72%). Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 4 months Dosage per administration 28 mg References 1. https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-announces-positive-topline-results-study-higher-dose 2. ClinicalTrials.gov. Study of Nusinersen (BIIB058) in Participants With Spinal Muscular Atrophy (DEVOTE). NCT04089566. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04089566 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Additional remarks Expected cost per patient per year Cost € 450,000.00 - 500,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References FK Additional remarks €450.000 – €500.000 Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Nusinersen monotherapy for treatment of 5q Spinal muscular atrophy in newborns, infants, toddlers, children, adolescents and adults administered at a higher dose References Additional remarks Other information Additional remarks