Nusinersen Geneesmiddel 04 December 2025 Uitgebreide indicatie Nusinersen monotherapy for treatment of 5q Spinal muscular atrophy in newborns, infants, toddlers, children, adolescents and adults administered at a higher dose. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Nusinersen Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie SMA Uitgebreide indicatie Nusinersen monotherapy for treatment of 5q Spinal muscular atrophy in newborns, infants, toddlers, children, adolescents and adults administered at a higher dose. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Spinraza Fabrikant Biogen Portfoliohouder Biogen Werkingsmechanisme Antisense oligonucleotide Toedieningsweg Intrathecaal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum UMC Utrecht Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Indicatieuitbreiding ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2025 Verwachte registratie Januari 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Breed uitgesloten Aanvullende opmerkingen EC registratie in januari 2026. Er is een financieel arrangement bereikt voor de HTA populatie, waardoor vanaf augustus 2018 Nusinersen vergoed zal zijn vanuit het basispakket voor specifieke groepen patiënten. Voor de niet-HTA populatie is de sluisprocedure nog gaande. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Zolgensma, Evrysdi, Spinraza Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De cohort met de hogere dosis vertoonde een statistisch significante verbetering ten opzichte van de overeenkomstige placebogroep op het primaire eindpunt van de verandering in CHOP-INTEND van baseline tot zes maanden (kleinste kwadraten gemiddeld verschil: 26,19; p<0,0001). De resultaten waren gunstiger voor het hogere dosisregime ten opzichte van de placebogroep op de secundaire eindpunten en vertoonden een trend in het voordeel van het hogere dosisregime ten opzichte van het momenteel goedgekeurde 12 mg-regime op belangrijke biomarker- en werkzaamheidsmetingen. Het hogere dosisregime werd over het algemeen goed verdragen, waarbij de gerapporteerde bijwerkingen over het algemeen consistent waren met SMA en het bekende veiligheidsprofiel van nusinersen. Het percentage ernstige bijwerkingen was lager bij het hogere dosisregime (60%) in vergelijking met de 12 mg-groep (72%). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 maanden Dosis per toediening 28 mg Bronnen 1. https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-announces-positive-topline-results-study-higher-dose 2. ClinicalTrials.gov. Study of Nusinersen (BIIB058) in Participants With Spinal Muscular Atrophy (DEVOTE). NCT04089566. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04089566 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 450,000.00 - 500,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen FK Aanvullende opmerkingen €450.000 – €500.000 Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Nusinersen monotherapy for treatment of 5q Spinal muscular atrophy in newborns, infants, toddlers, children, adolescents and adults administered at a higher dose Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen