Obecabtagene autoleucel Geneesmiddel 07 juni 2022 Uitgebreide indicatie Aucatzyl is indicated for the treatment of adult patients 26 years of age and above with relapsed or refractory (r/r) B cell precursor acute lymphoblastic leukaemia (B ALL). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Obecabtagene autoleucel Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie ALL Uitgebreide indicatie Aucatzyl is indicated for the treatment of adult patients 26 years of age and above with relapsed or refractory (r/r) B cell precursor acute lymphoblastic leukaemia (B ALL). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Aucatzyl Fabrikant Autolus Portfoliohouder Werkingsmechanisme CAR-T therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum April 2024 Verwachte registratie Juli 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Opgenomen in de sluis Aanvullende opmerkingen In augustus 2025 is obecabtagene autoleucel, voor zover verstrekt in het kader van de geneeskundige behandeling van volwassen patiënten van 26 jaar en ouder met recidiverende of refractaire B-celprecursor acute lymfatische leukemie. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Patiënten met een Philadelphia negatieve B-ALL, kunnen behandeld worden met blinatumomab. Inotuzumab kan gegeven worden ongeacht de status van het Philadelphia chromosoom. Tevens kan er gekozen worden voor een nieuwe remissie inductie met chemotherapie, bijvoorbeeld met hoge dosis cytarabine en mitoxantrone (HAM). De keuze hangt af van de eerdere behandelingen, karakteristieken van de B-ALL (expressie van CD19 en CD22, CNS betrokkenheid, ziekteload), de fitheid van de patiënt, het moment van recidiveren. Indien mogelijk kan de behandeling dienen als brug naar allogene stamceltransplantatie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Tisagenlecleucel is als CAR T-cell therapie vergoed voor deze indicatie, ook brexucabtagene autoleucel zal binnenkort op de markt komen. De mediane algehele overleving was 15,6 maanden (95% CI, 12.9 to not evaluable); ingeschatte 6- en 12-maanden algehele oveleving was 80,3% en 61,1%. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per 2 weken Dosis per toediening 410E+6 Bronnen NCT04404660 Aanvullende opmerkingen Na preconditionering met chemotherapie (cyclofosfamide en fludarabine) worden patiënten behandeld met een totale streefdosis van 410E+6 CD19-positieve CAR T-cellen als een gesplitste dosis op dag 1 en op dag 10 (±2 dagen). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 23 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Pakketadvies brexucabtagene-autoleucel (Tecartus®) voor de behandeling van acute lymfoblastisch leukemie Aanvullende opmerkingen In totaal zijn er 90 incidente patiënten van 26 jaar en ouder met r/r B-cel ALL. Hiervan krijgt ongeveer 85% een eerstelijnsbehandeling, wat neerkomt op 77 patiënten ([60+30]*85%). Hiervan overleeft 50% van de patiënten na de eerste lijn langdurig, omdat zij ziektevrij worden. Ongeveer 20% van de patiënten in de eerste lijn overlijdt door bijvoorbeeld infecties of andere complicaties van de behandeling. De overige patiënten (30%) komen dus in de tweede lijn terecht. In totaal gaat het om 23 patiënten die potentieel in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Gezien de PRIME-status zal dit middel waarschijnlijk hoge kosten met zich meebrengen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen