Obecabtagene autoleucel Geneesmiddel 07 June 2022 Uitgebreide indicatie Relapsed or refractory B cell acute lymphoblastic leukaemia. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Obecabtagene autoleucel Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie ALL Uitgebreide indicatie Relapsed or refractory B cell acute lymphoblastic leukaemia. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Autolus Portfoliohouder Werkingsmechanisme CAR-T therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum 2024 Verwachte registratie 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Patiënten met een Philadelphia negatieve B-ALL, kunnen behandeld worden met blinatumomab. Inotuzumab kan gegeven worden ongeacht de status van het Philadelphia chromosoom. Tevens kan er gekozen worden voor een nieuwe remissie inductie met chemotherapie, bijvoorbeeld met hoge dosis cytarabine en mitoxantrone (HAM). De keuze hangt af van de eerdere behandelingen, karakteristieken van de B-ALL (expressie van CD19 en CD22, CNS betrokkenheid, ziekteload), de fitheid van de patiënt, het moment van recidiveren. Indien mogelijk kan de behandeling dienen als brug naar allogene stamceltransplantatie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Tisagenlecleucel is als CAR T-cell therapie vergoed voor deze indicatie, ook brexucabtagene autoleucel zal binnenkort op de markt komen. Het is op dit moment nog niet mogelijk om een vergelijking te maken tussen deze therapieën aangezien er nog te weinig resultaten uit de Zuma3 studie bekend zijn. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per 2 weken Dosis per toediening 410E+6 Bronnen NCT04404660 Aanvullende opmerkingen Following pre-conditioning with chemotherapy (cyclophosphamide and fludarabine) patients will be treated with a total target dose of 410E+6 of CD19-positive CAR T cells as a split dose on Day 1 and on Day 10 (±2 days). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR2018(1); Expert opinie (2); Aanvullende opmerkingen Geschatte aantallen op basis van NKR gegevens over 2017-2018 waren er 180 patiënten met ALL per jaar (1). Het is de verwachting dat er uiteindelijk maximaal 20 patiënten gebruik zullen maken van deze behandeling. Mogelijk zal dit getal lager uitvallen afhankelijk van de uiteindelijke indicatie en indien bijvoorbeeld de voorkeur blijft bestaan voor tisagenlecleucel bij patiënten van 18 tot 26 jaar. Ook zullen er patiënten meedoen aan compassionate use programma's (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen