Obecabtagene autoleucel Geneesmiddel 07 June 2022 Uitgebreide indicatie Aucatzyl is indicated for the treatment of adult patients 26 years of age and above with relapsed or refractory (r/r) B cell precursor acute lymphoblastic leukaemia (B ALL). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Obecabtagene autoleucel Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie ALL Uitgebreide indicatie Aucatzyl is indicated for the treatment of adult patients 26 years of age and above with relapsed or refractory (r/r) B cell precursor acute lymphoblastic leukaemia (B ALL). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Aucatzyl Fabrikant Autolus Portfoliohouder Werkingsmechanisme CAR-T therapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum April 2024 Verwachte registratie Juli 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in mei 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Patiënten met een Philadelphia negatieve B-ALL, kunnen behandeld worden met blinatumomab. Inotuzumab kan gegeven worden ongeacht de status van het Philadelphia chromosoom. Tevens kan er gekozen worden voor een nieuwe remissie inductie met chemotherapie, bijvoorbeeld met hoge dosis cytarabine en mitoxantrone (HAM). De keuze hangt af van de eerdere behandelingen, karakteristieken van de B-ALL (expressie van CD19 en CD22, CNS betrokkenheid, ziekteload), de fitheid van de patiënt, het moment van recidiveren. Indien mogelijk kan de behandeling dienen als brug naar allogene stamceltransplantatie. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Tisagenlecleucel is als CAR T-cell therapie vergoed voor deze indicatie, ook brexucabtagene autoleucel zal binnenkort op de markt komen. Het is op dit moment nog niet mogelijk om een vergelijking te maken tussen deze therapieën aangezien er nog te weinig resultaten uit de Zuma3 studie bekend zijn. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per 2 weken Dosis per toediening 410E+6 Bronnen NCT04404660 Aanvullende opmerkingen Na preconditionering met chemotherapie (cyclofosfamide en fludarabine) worden patiënten behandeld met een totale streefdosis van 410E+6 CD19-positieve CAR T-cellen als een gesplitste dosis op dag 1 en op dag 10 (±2 dagen). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR2018(1); Expert opinie (2); Aanvullende opmerkingen Geschatte aantallen op basis van NKR gegevens over 2017 en 2018 waren er 180 patiënten met ALL per jaar (1). Het is de verwachting dat er uiteindelijk maximaal 20 patiënten gebruik zullen maken van deze behandeling. Mogelijk zal dit getal lager uitvallen afhankelijk van de uiteindelijke indicatie en indien bijvoorbeeld de voorkeur blijft bestaan voor tisagenlecleucel bij patiënten van 18 tot 26 jaar. Ook zullen er patiënten meedoen aan compassionate use programma's (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Gezien de PRIME-status zal dit middel waarschijnlijk hoge kosten met zich meebrengen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen