Obefazimod Geneesmiddel 05 December 2023 Uitgebreide indicatie Treatment for patients with moderately to severely active ulcerative colitis who have inadequate response, no response, a loss of response, or an intolerance to either conventional therapies [corticosteroids, immunosuppressant (i.e. azathioprine, 6-mercaptopurine, methotrexate)] and/or advanced therapies [biologics (TNF inhibitors, anti-integrins, anti-IL-23), and/or S1P receptor modulators, and/or JAK inhibitors Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Obefazimod Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Darmziekten Uitgebreide indicatie Treatment for patients with moderately to severely active ulcerative colitis who have inadequate response, no response, a loss of response, or an intolerance to either conventional therapies [corticosteroids, immunosuppressant (i.e. azathioprine, 6-mercaptopurine, methotrexate)] and/or advanced therapies [biologics (TNF inhibitors, anti-integrins, anti-IL-23), and/or S1P receptor modulators, and/or JAK inhibitors Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Abivax Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Onbekend Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Er is nog geen besluit genomen over het bekostigingskader. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2024 Verwachte registratie September 2025 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Adalimumab, infliximab, golimumab, ustekinumab, vedolizumab, upadacitinib, ozanimod, filgotinib, tofacitinib en in de toekomst risankizumab, etrasimod en mirikizumab. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing First-in-class small molecule dat specifiek en selectief miR-124 upreguleert en zodoende de expressie van diverse inflammatoire cytokines onderdrukt. Effectief gebleken in fase 2 en fase 3 onderzoek in uitvoering. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 25 or 50 mg Bronnen NCT05507203 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Crohn-colitis.nl (1); NVMDL Leidraad IBD (2); Aanvullende opmerkingen Colitis ulcerosa komt steeds vaker voor met name in de westerse landen. Er zijn momenteel ruim 90.000 mensen in Nederland met een chronische darmontsteking (1). Dit is ongeveer 1 op de 200 mensen. Doorgaans wordt gestart met een TNF-alfaremmer. Daarna worden ook andere biologische geneesmiddelen overwogen (2). In 2022 kregen 3.259 patiënten een biologisch geneesmiddel voorgeschreven anders dan TNFalfaremmers. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen