Obicetrapib Medicine 03 June 2025 Extended indication Treatment of primary hypercholesterolaemia or mixed dyslipidaemia. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Registration application pending Product Active substance Obicetrapib Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Lipid-lowering medications Extended indication Treatment of primary hypercholesterolaemia or mixed dyslipidaemia. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Menarini Benelux Portfolio holder Menarini Benelux Mechanism of action Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Obicetrapib is een selectieve remmer van cholesterolestertransferproteïne (CETP) die het LDL-cholesterolgehalte (LDL-C) krachtig verlaagt en het HDL-cholesterolgehalte (HDL-C) en het aantal ApoA1-bevattende lipoproteïnen verhoogt. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date August 2025 Expected Registration September 2026 Orphan drug No Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Statine en/of ezetimibe. Er zijn daarnaast voor patiënten die niet op streefwaarden zijn ondanks maximaal verdraagbare statine en ezetimibe nu verschillende middelen op de markt zoals evolocumab, alirocumab, inclisiran en hoewel niet vergoed voor familiaire hypercholesterolemie (FH), bempedoïnezuur. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Het werkingsmechanisme van CETP-remmers is een interessante toevoegen. Eerdere studies naar andere CETP-remmers zijn gefaald. De eerste resultaten van deze CETP remmer duiden wel op een duidelijke daling van LDL-cholesterol door obicetrapib versus placebo. De studie naar het cardiovasculaire eindpunt loopt nog. Er wordt verwacht dat resultaten in 2026 beschikbaar zijn. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 10mg References NCT05142722 (BROADWAY); NCT05425745 (BROOKLYN) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 3,000 - 14,700 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References 1: Hartstichting.nl; 2: Expert opinie; Additional remarks In Nederland wordt geschat dat ongeveer 1 op de 300 mensen heterozygote familiaire hypercholesterolemie (HeFH) heeft, wat neerkomt op circa 60.000 personen. Iets minder dan de helft van de patiënten met FH is gediagnosticeerd, ongeveer 28.000. Naar schatting is 75% hiervan volwassen, circa 21.000 patiënten. Van deze groep bereikt ongeveer 30% de streefwaarde met statine en ezetimibe. Dit betekent dat er ongeveer 14.700 patiënten niet op streefwaarde zijn en daarmee in aanmerking komen voor PCSK9-remmers. Naar verwachting zal het merendeel van deze groep, grofweg 80%, met deze therapie wel de streefwaarde behalen. Er blijft dan een restgroep van ongeveer 3.000 patiënten over. Wanneer ook andere vormen van dyslipidemie dan HeFH worden meegenomen, wordt de totale populatie echter aanzienlijk groter. In dat bredere perspectief kan de potentiële rol van nieuwe therapieën, zoals obicetrapib, dus substantieel toenemen. De eindpuntstudie met obicetrapib loopt nog, maar er is ook een kleinere studie waarin obicetrapib wordt vergeleken met bempedoïnezuur. Het is aannemelijk dat de LDL-C-verlaging met obicetrapib groter zal zijn. Daarmee zou obicetrapib in de toekomst mogelijk de plaats van bempedoïnezuur kunnen innemen. Op dit moment is het aantal gebruikers nog beperkt, maar dit zal naar verwachting snel toenemen nu de vergoedingscriteria zijn verruimd. Mocht obicetrapib als alternatief of concurrent van PCSK9-remmers in de behandelrichtlijn worden opgenomen, dan kan het aantal behandelde patiënten verder stijgen, al blijft het de vraag in hoeverre patiënten die momenteel een PCSK9-remmer gebruiken zullen overstappen. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks