Obicetrapib Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Treatment of primary hypercholesterolaemia or mixed dyslipidaemia. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Obicetrapib Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Lipidenverlagende medicatie Uitgebreide indicatie Treatment of primary hypercholesterolaemia or mixed dyslipidaemia. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Menarini Portfoliohouder Menarini Werkingsmechanisme Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Obicetrapib is een selectieve remmer van cholesterolestertransferproteïne (CETP) die het LDL-cholesterolgehalte (LDL-C) krachtig verlaagt en het HDL-cholesterolgehalte (HDL-C) en het aantal ApoA1-bevattende lipoproteïnen verhoogt. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2025 Verwachte registratie September 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Statine en/of ezetimibe. Er zijn daarnaast voor patiënten die niet op streefwaarden zijn ondanks maximaal verdraagbare statine en ezetimibe nu verschillende middelen op de markt zoals evolocumab, alirocumab, inclisiran en hoewel niet vergoed voor familiaire hypercholesterolemie (FH), bempedoïnezuur. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Het werkingsmechanisme van CETP-remmers is een interessante toevoegen. Eerdere studies naar andere CETP-remmers zijn gefaald. De eerste resultaten van deze CETP remmer duiden wel op een duidelijke daling van LDL-cholesterol door obicetrapib versus placebo. De studie naar het cardiovasculaire eindpunt loopt nog. Er wordt verwacht dat resultaten in 2026 beschikbaar zijn. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 10mg Bronnen NCT05142722 (BROADWAY); NCT05425745 (BROOKLYN) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 3,000 - 14,700 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen 1: Hartstichting.nl; 2: Expert opinie; Aanvullende opmerkingen In Nederland wordt geschat dat ongeveer 1 op de 300 mensen heterozygote familiaire hypercholesterolemie (HeFH) heeft, wat neerkomt op circa 60.000 personen. Iets minder dan de helft van de patiënten met FH is gediagnosticeerd, ongeveer 28.000. Naar schatting is 75% hiervan volwassen, circa 21.000 patiënten. Van deze groep bereikt ongeveer 30% de streefwaarde met statine en ezetimibe. Dit betekent dat er ongeveer 14.700 patiënten niet op streefwaarde zijn en daarmee in aanmerking komen voor PCSK9-remmers. Naar verwachting zal het merendeel van deze groep, grofweg 80%, met deze therapie wel de streefwaarde behalen. Er blijft dan een restgroep van ongeveer 3.000 patiënten over. Wanneer ook andere vormen van dyslipidemie dan HeFH worden meegenomen, wordt de totale populatie echter aanzienlijk groter. In dat bredere perspectief kan de potentiële rol van nieuwe therapieën, zoals obicetrapib, dus substantieel toenemen. De eindpuntstudie met obicetrapib loopt nog, maar er is ook een kleinere studie waarin obicetrapib wordt vergeleken met bempedoïnezuur. Het is aannemelijk dat de LDL-C-verlaging met obicetrapib groter zal zijn. Daarmee zou obicetrapib in de toekomst mogelijk de plaats van bempedoïnezuur kunnen innemen. Op dit moment is het aantal gebruikers nog beperkt, maar dit zal naar verwachting snel toenemen nu de vergoedingscriteria zijn verruimd. Mocht obicetrapib als alternatief of concurrent van PCSK9-remmers in de behandelrichtlijn worden opgenomen, dan kan het aantal behandelde patiënten verder stijgen, al blijft het de vraag in hoeverre patiënten die momenteel een PCSK9-remmer gebruiken zullen overstappen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen