OCU400 Geneesmiddel 03 December 2024 Uitgebreide indicatie Patients with retinitis pigmentosa (RP) associated with RHO mutations and patients with any other RP associated mutation with a clinical phenotype of RP Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof OCU400 Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie Patients with retinitis pigmentosa (RP) associated with RHO mutations and patients with any other RP associated mutation with a clinical phenotype of RP Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Ocugen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Oculair Toedieningsvorm Concentraat voor oplossing voor injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Ja Indieningsdatum September 2025 Verwachte registratie Oktober 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion (estimated): 30 juni 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT06388200 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 2,000 - 3,100 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen 1: https://www.orpha.net/ ; 2: https://www.lumc.nl/actueel/2023/gentherapie-voor-retinitis-pigmentosa-werkt-op-gekweekt-netvlies/; 3: Diverse Genetic Landscape of Suspected Retinitis Pigmentosa in a Large Korean Cohort Yoon-Jeon et al. Genes (Basel). 2021 May; 12(5): 675.; Aanvullende opmerkingen De wereldwijde prevalentie van retinitis pigmentosa wordt geschat op 1:3.000 tot 1:5000 (1). In Nederland wordt het patiëntvolume geschat op 4.000 (2). De RHO mutatie is de meest voorkomende 5 tot 10% van de gevallen. Het percentage van genetische mutaties dat gediagnosticeerd wordt in patiënten met een familie historie van de ziekte (70,7%) ligt hoger dat dat van sporadische gevallen van de ziekte (51,3%) (3). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen