Odevixibat Medicine 04 June 2026 Extended indication Odevixibat behandeling van galgangatresie (biliary atresia) bij kinderen die een Kasai-operatie hebben gehad. Indicatiestelling is inschatting op basis van lopende fase 3 studie BOLD: Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 1,066,000.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Odevixibat Domain Metabolism and Endocrinology Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Liver diseases Extended indication Odevixibat behandeling van galgangatresie (biliary atresia) bij kinderen die een Kasai-operatie hebben gehad. Indicatiestelling is inschatting op basis van lopende fase 3 studie BOLD: Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Bylvay Manufacturer Ipsen Portfolio holder Ipsen Mechanism of action Other, see general comments Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise UMCG - Prof. H.J. Verkade Additional remarks IBAT inhibitor Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date September 2026 Expected Registration April 2027 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutic value Current treatment options De behandeling van galgangatresie bestaat primair uit een operatie, de Kasai operatie (porto-enterostomie), waarbij een nieuwe verbinding tussen de lever en de darm wordt gemaakt om galafvoer te herstellen, gevolgd door medicatie (antibiotica, udca) en dieet aanpassingen. PS: voor externe toetsing huidige behandelbeleid voorzitter van richtlijn galgangatresie: Prof. Dr. HJ Verkade Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Er zijn nog geen overtuigende data gepubliceerd. Bij BA-patiënten is er een positief effect te verwachten op de PROMs pruritus- en/of slaapklachten. Odevixibat kan namelijk al onder voorwaarden worden voorgeschreven voor patiënten met genetisch bevestigde PFIC (met uitzondering van subtype BSEP3 van PFIC 2), die daarvoor onder behandeling is in een expertisecentrum, of met ernstige pruritus als gevolg van het syndroom van Alagille Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 120mg/kg lichaamsgewicht per dag. References NCT04336722 (BOLD); NCT05426733 (BOLD-extensiestudie) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 10 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References de Vries et al. Clin Gastroenterol Hepatol. 2011; Esmati et al. Liver Transpl. 2023; Nomden et al. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2021; Richtlijn galgangatresie, NVK 2024; Expertopinie. Additional remarks Op basis van een incidentie van circa 1:19.000 wordt het maximale aantal nieuwe patiënten met galgangatresie in Nederland geschat op ongeveer tien per jaar. In de praktijk zal dit aantal naar verwachting lager liggen voor langdurige medicamenteuze behandeling, onder andere doordat de native leveroverleving beperkt is. Historische Nederlandse cohortdata laten zien dat uiteindelijk circa 70 tot 75% van de patiënten met galgangatresie een levertransplantatie ondergaat, waardoor geen sprake is van levenslange behandeling met odevixibat. In een cohortstudie werd een verbetering gezien van de transplantatievrije overleving na 20 jaar van 20% in de periode 1977 tot en met 1982 tot 32% in de periode 1983 tot en met 1988. Daarnaast was er in het verleden sprake van mortaliteit op de wachtlijst voor levertransplantatie, wat eveneens het aantal patiënten met langdurige native leveroverleving beperkte. Recente ontwikkelingen hebben dit landschap echter veranderd. Door de verdere optimalisatie van het levende-donor levertransplantatieprogramma wordt in Nederland tegenwoordig eerder en vaker getransplanteerd, met nagenoeg geen wachtlijststerfte meer. Indien odevixibat zou aantoonbaar bijdragen aan een verbetering van de “native liver survival” op jonge leeftijd, bijvoorbeeld in de eerste twee levensjaren, dan zijn historische cijfers mogelijk niet langer volledig representatief. Hoewel de jaarlijkse incidentie beperkt blijft, is de prevalentie van patiënten met galgangatresie hoger. Dit impliceert dat, met name in de eerste jaren na introductie en bij uitbreiding van de indicatie (bijvoorbeeld jeuk bij galgangatresie), het aantal patiënten dat kandidaat is voor behandeling naar verwachting hoger zal zijn dan alleen op basis van incidentie kan worden afgeleid. Expected cost per patient per year Cost € < 106,600.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Z-Index, TNO Additional remarks Bij het berekenen van de budgetimpact dient gezien het doseringsregime (mcg/kg) rekening te worden gehouden met de leeftijd en bijbehorend gewicht van de specifieke doelgroep voor deze indicatie. Volgens de vijfde groeistudie (TNO, groeidiagrammen meisjes/jongens, https://www.tno.nl/nl/gezond/jeugd-gezondheid/eerste-1000-dagen-kind/groeidiagrammen-groeicalculators/) bedraagt het gemiddeld gewicht van (gezonde) babyʼs in maand 1 3.650, in maand twee 4.950 kg en in maand drie 5.650 kg. Kinderen met BA hebben naar verwachting een lager gewicht dan gezonde babyʼs, informatie hierover is echter niet beschikbaar. Uitgaande van gemiddelde leeftijd >30 dagen t/m 3 maanden en een gelijke verdeling van de patiëntpopulatie in leeftijd en geslacht, gaat het om een gemiddeld verbruik van 4.883*120mcg=585mcg per patiënt per dag. Uitgaande van de vigerende lijstprijs is de gemiddelde budgetimpact per patiënt per maand EUR 8883.81 (EUR 106.605,72 per patiënt per jaar). Gezien de verwachting dat het gemiddelde gewicht van patiënten met deze aandoening lager zijn dan die van gezonde babyʼs, zal de daadwerkelijke budgetimpact waarschijnlijk lager zijn. Potential total cost per year Total cost € 1,066,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks