Olezarsen Geneesmiddel 04 June 2024 Uitgebreide indicatie Olezarsen monotherapy for add-on treatment of severe hypertriglyceridemia in adults and elderly. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Olezarsen Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Lipidenverlagende medicatie Uitgebreide indicatie Olezarsen monotherapy for add-on treatment of severe hypertriglyceridemia in adults and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Ionis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Antisense oligonucleotide Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Olezarsen is een antisense oligonucleotide, geconjugeerd met N-acetylgalactosamine (GalNAc), dat is ontworpen om de productie van door APOC3 gecodeerd apolipoproteine C-III-eiwit te remmen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2026 Verwachte registratie Oktober 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Indieningsdatum en verwachte registratie op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Statinen (atorvastatin, pitavastatin, rosuvastatin). Adjunctbehandeling: omega-3 meervoudig onverzadigde vetzuren (icosapent-ethyl); fibraten (bezafibraat, fenofibraat). Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Olezarsen biedt duidelijke therapeutische voordelen bij ernstige hypertriglyceridemie, vooral voor patiënten die onvoldoende reageren op dieet, fibraten, omega-3 of statines. Het middel verlaagt triglyceriden met 60 tot 70%, vermindert het risico op acute pancreatitis en verbetert andere lipidenwaarden. Hoewel triglyceriden een voorspeller zijn van hart- en vaatziekten, is nog niet aangetoond dat verlaging hiervan via olezarsen de cardiovasculaire uitkomsten verbetert; hiervoor zijn nog aanvullende onderzoeken nodig. De belangrijkste meerwaarde ligt dus bij het voorkomen van pancreatitis en de behandeling van refractaire, ernstige hypertriglyceridemie. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening Bronnen NCT05079919 (CORE); NCT05552326 (CORE2); NCT05681351; Expertopinie. Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 2,800 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Baass et al. Cardiometabolic Health. 2024 (1); Expertopinie (2). Aanvullende opmerkingen De Deense incidentie van ernstige hypertriglyceridemie (TG ≥886mg/dL) is 390 per miljoen (1). In Nederland komt dit neer op ongeveer 7.000 nieuwe gevallen per jaar. Veel patiënten kunnen worden behandeld met dieet of bestaande therapieën (fibraten, omega-3). Omdat olezarsen alleen geregistreerd is voor volwassen patiënten (niet-zwangere) en er contra-indicaties zijn, zoals leverfunctiestoornissen en mogelijke trombopenie, wordt het effectieve behandelbare aantal patiënten geschat op ongeveer 40% van de 7.000 (n=2.800) (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen