Olutasidenib Geneesmiddel 04 June 2024 Uitgebreide indicatie Patients with AML or MDS with an IDH1 mutation. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Olutasidenib Domein Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie AML/MDS Uitgebreide indicatie Patients with AML or MDS with an IDH1 mutation. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Rigel Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Isocitrate dehydrogenase 1 inhibitors. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Het is nog niet bekend wanneer de firma een MAA gaat indienen bij de EMA. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De therapeutische waarde is nog onduidelijk. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen NCT02719574 Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 86 - 119 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR2021 (1) J Natl Cancer Inst. 2010 Jul 7; 102(13): 932–941. doi: 10.1093/jnci/djq187. Walter et al., Leukemia. 2015 Feb; 29(2): 312–320 (2) Thol F, Weissinger EM, Krauter J, Wagner K, Damm F, Wichmann M, Göhring G, Schumann C, Bug G, Ottmann O, Hofmann WK, Schlegelberger B, Ganser A, Heuser M. IDH1 mutations in patients with myelodysplastic syndromes are associated with an unfavorable prognosis. Haematologica. 2010 Oct;95(10):1668-74. doi: 10.3324/haematol.2010.025494. Epub 2010 May 21. PMID: 20494930; PMCID: PMC2948091 (3) Aanvullende opmerkingen Er waren 853 AML diagnoses in 2021 (1). Van de AML patiënten heeft 6% tot 10% een IDH1mutatie (2) (52 tot 84 patiënten). In 2021 waren er in totaal 953 MDS diagnoses. Van de MDS patiënten heeft ongeveer 3,6% een IDH1 mutatie (3). Dit betekent een verwacht patiëntvolume van 34. In totaal betekent dit een patiëntvolume van 86 tot 119. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen