Omaveloxolone Geneesmiddel 07 december 2022 Uitgebreide indicatie Friedreich's Ataxia Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Omaveloxolone Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Friedreich's Ataxia Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Reata Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Nrf2 activator Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2023 Verwachte registratie 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Revalidatie Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er is op dit moment nog geen directe behandeling mogelijk. De fase 2 studie is gepubliceerd in 2021 (1). Omaveloxolone verbeterde significant de neurologische functies vergeleken met placebo en was veilig. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 2,5-300 mg Bronnen NCT02255435; Ann Neurol. 2021 Feb;89(2):212-225 (1); Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 340 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Spierziekten.nl (1) Aanvullende opmerkingen Friedreich's ataxia komt voor bij 1 op de 50.000 mensen (1). Voor Nederland zou dit dan gaan om 340 mogelijke patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Mitochondrial disorders; Ocular inflammation; Ocular pain; Malignant melanoma Bronnen Adis insight Aanvullende opmerkingen Huidige studies bevinden zich in fase 2. Overige informatie Aanvullende opmerkingen