Version 3

Onasemnogene abeparvovec

Medicine

Extended indication Itvisma is indicated for the treatment of 5q spinal muscular atrophy (SMA) with a bi-allelic mutation in the SMN1 gene in patients 2 years of age and
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost € 116,700,000.00
Registration phase Positive CHMP opinion

Product

Active substance Onasemnogene abeparvovec
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion Indication extension IND
Main indication SMA
Extended indication Itvisma is indicated for the treatment of 5q spinal muscular atrophy (SMA) with a bi-allelic mutation in the SMN1 gene in patients 2 years of age and older
Proprietary name Itvisma
Manufacturer Novartis
Portfolio holder Novartis
Mechanism of action Gene therapy
Route of administration Intrathecal
Therapeutical formulation Injection / infusion solution
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise SMA expertisecentrum UMCU

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New therapeutical formulation
ATMP Yes
Submission date May 2025
Expected Registration June 2026
Orphan drug Yes
Registration phase Positive CHMP opinion
Additional remarks Onasemnogene abeparvovec IT zal als gentherapie in een JCA beoordeeld worden. Positieve CHMP-opinie in april 2026.

Therapeutic value

Current treatment options Nusinersen, risdiplam, Zolgensma IV.
Therapeutic value No estimate possible yet

This assessment does not indicate any potential inclusion in the package.
Substantiation Er is een vergoedingsregeling voor intraveneuze (systemische) gentherapie bij heel jonge kinderen (<2 jaar). Dit is niet zozeer een indicatieuitbreiding maar meer een nieuwe toepassing waarbij een lagere dosis onasemnogene abeparvovec via een ruggenprik (en dus niet via een infuus) wordt toegediend. De STRENGTH studie: open-label studie waarin het middel werd onderzocht in oudere kinderen die al SMN behandeling (risdiplam of nusinersen) kregen. De primaire eindpunten (veiligheid/tolerabiliteit) zijn gehaald, de bijwerkingen zijn beheersbaar. De effectiviteitseindpunten waren exploratief. Motorische functie stabiliseerde of verbeterde bij een deel van de patiënten (52 weken). De STEER studie liet eerder al zien dat motorische functie significant verbeterde ten opzichte van een sham controle groep bij SMA patiënten zonder SMN behandeling.
Dosage per administration 1.2x10^14 vector genomes per injectie
References NCT05089656 (STEER); NCT05386680 (STRENGTH); NCT03381729 (STRONG); Kwon et al. Neuromuscular Disorders. 2025; Mercuri et al. Nature Medicine. 2021; Servais et al. Neurology. 2024; Expertopinie

Expected patient volume per year

Patient volume < 60

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Nederlands SMAregister, data van 21 mei 2026 (1); Hielprikscreening (2)
Additional remarks Ieder jaar worden 15 tot 20 kinderen geboren met SMA(1). 13% van de patiënten heeft vier kopieën van het SMN2-gen (2). Dit zijn ongeveer twee á drie nieuwe patiënten per jaar. Het SMA-register telt 450 levende patiënten (1). Er zijn ongeveer 450x13%=59 patiënten met 5q SMA met een bi-allelische mutatie in het SMN1-gen met vier kopieën van het SMN2-gen. Dit is mogelijk een onderschatting van het patiëntvolume, omdat er hierbij geen rekening is gehouden met patiënten met vijf of meer kopieën van het SMN2-gen

Expected cost per patient per year

Cost € < 1,945,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
References Medicijnkosten.nl
Additional remarks De lijstprijs van Zolgensma is €1.945.000 (exclusief BTW)

Potential total cost per year

Total cost € 116,700,000.00

Off label use

Indication extension

Indication extensions No

Other information