Onasemnogene abeparvovec Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Itvisma is indicated for the treatment of 5q spinal muscular atrophy (SMA) with a bi-allelic mutation in the SMN1 gene in patients 2 years of age and older Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 116,700,000.00 Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Onasemnogene abeparvovec Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie SMA Uitgebreide indicatie Itvisma is indicated for the treatment of 5q spinal muscular atrophy (SMA) with a bi-allelic mutation in the SMN1 gene in patients 2 years of age and older Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Itvisma Fabrikant Novartis Portfoliohouder Novartis Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intrathecaal Toedieningsvorm Injectie/infusieoplossing Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum SMA expertisecentrum UMCU Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Ja Indieningsdatum Mei 2025 Verwachte registratie Juni 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Onasemnogene abeparvovec IT zal als gentherapie in een JCA beoordeeld worden. Positieve CHMP-opinie in april 2026. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Nusinersen, risdiplam, Zolgensma IV. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er is een vergoedingsregeling voor intraveneuze (systemische) gentherapie bij heel jonge kinderen (<2 jaar). Dit is niet zozeer een indicatieuitbreiding maar meer een nieuwe toepassing waarbij een lagere dosis onasemnogene abeparvovec via een ruggenprik (en dus niet via een infuus) wordt toegediend. De STRENGTH studie: open-label studie waarin het middel werd onderzocht in oudere kinderen die al SMN behandeling (risdiplam of nusinersen) kregen. De primaire eindpunten (veiligheid/tolerabiliteit) zijn gehaald, de bijwerkingen zijn beheersbaar. De effectiviteitseindpunten waren exploratief. Motorische functie stabiliseerde of verbeterde bij een deel van de patiënten (52 weken). De STEER studie liet eerder al zien dat motorische functie significant verbeterde ten opzichte van een sham controle groep bij SMA patiënten zonder SMN behandeling. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 1.2x10^14 vector genomes per injectie Bronnen NCT05089656 (STEER); NCT05386680 (STRENGTH); NCT03381729 (STRONG); Kwon et al. Neuromuscular Disorders. 2025; Mercuri et al. Nature Medicine. 2021; Servais et al. Neurology. 2024; Expertopinie Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 60 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nederlands SMAregister, data van 21 mei 2026 (1); Hielprikscreening (2) Aanvullende opmerkingen Ieder jaar worden 15 tot 20 kinderen geboren met SMA(1). 13% van de patiënten heeft vier kopieën van het SMN2-gen (2). Dit zijn ongeveer twee á drie nieuwe patiënten per jaar. Het SMA-register telt 450 levende patiënten (1). Er zijn ongeveer 450x13%=59 patiënten met 5q SMA met een bi-allelische mutatie in het SMN1-gen met vier kopieën van het SMN2-gen. Dit is mogelijk een onderschatting van het patiëntvolume, omdat er hierbij geen rekening is gehouden met patiënten met vijf of meer kopieën van het SMN2-gen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 1,945,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen De lijstprijs van Zolgensma is €1.945.000 (exclusief BTW) Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 116,700,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen