Patisiran Medicine 09 January 2018 Extended indication Onpattro is indicated for the treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR amyloidosis) in adult patients with stage 1 or stage 2 polyneuropathy. Therapeutic value No judgement Total cost € 7,200,000.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Patisiran Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Neurological disorders other Extended indication Onpattro is indicated for the treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR amyloidosis) in adult patients with stage 1 or stage 2 polyneuropathy. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Onpattro Manufacturer Alnylam Portfolio holder Mechanism of action Antisense oligonucleotide Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise UMCG Additional remarks Werkingsmechanisme: siRNA gericht tegen transthyretine. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date February 2018 Expected Registration August 2018 Orphan drug Yes Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve opinie CHMP juli 2018. Geregistreerd in augustus 2018. Therapeutic value Current treatment options Huidige behandelopties zijn: diflunisal en tafamidis. Daarnaast zal het middel moeten gaan concurreren met inotersen. Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De werkgroep verwacht dat inotersen en patisiran meerwaarde zullen hebben ten opzichte van tafamidis en diflunisal, omdat de ziekte vrijwel tot stilstand lijkt te komen en tafamidis (en diflunisal) de achteruitgang alleen maar vertraagt. Inotersen lijkt iets minder effectief en meer bijwerkingen te hebben (o.a. trombopenie) in vergelijking met patisiran. Patisiran lijkt misschien zelfs het beeld niet alleen te stabiliseren, maar te verbeteren voor de polyneuropathie en misschien ook voor de cardiomyopathie (voor velen de uiteindelijke doodsoorzaak nu). Inotersen kan weer makkelijker toegediend worden (eens per week subcutaan) dan patisiran (eens per drie weken intraveneus met als premedicatie dexamethason en anti H1 en H2 antagonisten). Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 3 weeks Dosage per administration References Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Expertopinie Additional remarks Inmiddels staan er naar schatting circa 20 mensen op tafamidis / patisiran. Verwachting van experts geven aan dat dit mogelijk op kan lopen tot maximaal 27 personen in 5 jaar. Expected cost per patient per year Cost € 360,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Additional remarks Inschatting van analisten is dat het $200,000-400,000 per patiënt per jaar gaat kosten (http://www.epvantage.com). De prijs zal waarschijnlijk in lijn liggen met Inotersen (verwachting rond de €360.000 per patiënt per jaar). Potential total cost per year Total cost € 7,200,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References clinicaltrials.gov Additional remarks geen fase III studies voor andere indicaties dan in de horizonscan Other information Additional remarks