Peboctocogene camaparvovec Medicine 06 June 2023 Extended indication Patients With Severe Hemophilia A. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Peboctocogene camaparvovec Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Hemostasis promoting medication Extended indication Patients With Severe Hemophilia A. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Bayer Portfolio holder Bayer Mechanism of action Gene therapy Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks The potential gene therapy aims to promote a sustained production of FVIII and overcome its deficit in hemophilia A patients, reducing or eliminating the need for prophylatic, or preventive, FVIII replacement therapy and the occurrence of bleeding events. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Yes Submission date 2023 Expected Registration 2024 Orphan drug No Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor VIII concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd, emicizumab. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De meerwaarde op lange termijn is niet bekend. De resultaten tot nu toe laten goede effectiviteit zien gedurende 5 jaar, maar het effect neemt jaarlijks af. Daarnaast is het effect inter-individueel sterk wisselend en onvoorspelbaar. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration 0,5 x 10^13 gene copies/kg References NCT03588299 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 204 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Jaarreportage HemoNED 2021 (1); Boutin S. et al; Hum Gene Ther. 2010 (2); Pakketadvies Emicizumab (3); Expert opinie (4); Additional remarks Er zijn 1.376 patiënten bekend met hemofilie A (1). Hiervan heeft 43% de ernstige variant wat overeenkomt met 591 patiënten. Hiervan heeft 70% geen antilichamen ontwikkeld tegen factor VIII door een voorgaande behandeling, wat een exclusiecriterium is. Daardoor blijven 414 patiënten over (2) . Van de 414 patiënten is ongeveer 61% volwassen, wat overeenkomt met 252 patiënten (3). Bijna 19% van de hemofilie patiënten heeft hepatitis B of C gehad en zullen mogelijk ook niet in aanmerking komen voor behandeling met deze therapie (4). Zodoende wordt het patiëntvolume ingeschat op 204. Echter, op dit moment is de inschatting dat patiënten met name met andere geneesmiddelen zoals emicizumab zullen worden behandeld, waardoor het patiëntvolume lager uit zal vallen. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks