Pegcetacoplan Geneesmiddel 04 juni 2024 Uitgebreide indicatie adolescents aged 12 years or older and adults who have C3 glomerulonefritis glomerulopathy (C3G) or immune complex membranoproliferative glomerulonephritis (IC-MPGN). Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 153.389.600,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Pegcetacoplan Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Onbekend Uitgebreide indicatie adolescents aged 12 years or older and adults who have C3 glomerulonefritis glomerulopathy (C3G) or immune complex membranoproliferative glomerulonephritis (IC-MPGN). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Sobi Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2024 Verwachte registratie 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Immuunsuppressie met MMF + steroÏden in observationele studies effectiever dan andere immuunsuppressie met 36% complete en 43% partiële remissie van proteïnurie Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Op dit moment is er nog geen goede causale behandeling voor C3G, waarbij activatie van de constitutionele alternatieve complement pathway door genetische of verworven afwijkingen in het complementsysteem een belangrijke rol speelt. Pegcetacoplan subcutaan 2x/week kan als remmer van C3 en C3b door remming van alternatieve complement pathway potentieel de complement gemedieerde schade bij C3G mitigeren en daarmee achteruitgang van nierfunctie afremmen en dialyse uitstellen of zelfs voorkomen. Dat zou ook kunnen gelden voor recidief na niertransplantatie dat bij overgrote deel van de C3G patiënten verantwoordelijk is voor het verlies van de transplantaat nier < 5 jaar. In fase 2 studie (KI reports 2023) bij 8 patiënten van 16 jaar en ouder met C3G met eGFR > 60 ml/min/1.73m2 bleek pegcetacoplan na 48 weken proteïnurie met 51% te verlagen in ITT populatie en 65% in de per protocol populatie, die > 75% van de giften had ontvangen. 75% van de patiënten had stabiele of verbeterde nierfunctie. Bij alle patiënten werd normalisatie van C3 gezien en forse afname van terminaal complement C5b-9. Gezien noodzaak van subcutane toediening lijkt de orale remmer van factor B Iptacopan een aantrekkelijker optie voor behandeling van C3G. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per week Dosis per toediening 1080 mg Bronnen NCT05809531 (lopende VALE extensie studie van VAILLANT); NCT05067127 (lopende fase 3 VAILLANT studie); NCT03453619 (fase 2 studie in Kidney International Reports 2023;8:2284-2293) Aanvullende opmerkingen Subcutaneous infusion of 20mL (1.080 mg), twice weekly (for adults or adolescents >50kg), and the three other weight-based doses either of 10mL (540mg), 12mL (648mg), or 15mL (810mg) Aangezien er geen goede causale behandeling zou een effectieve en veilige remmer van het alternatieve complementsysteem voor deze patiënten met slechte renale prognose en hoge kans op recidief na niertransplantatie een echte game-changer zijn Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 143 - 837 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet(1); Fervenza FC et all. Idiopathic membranoproliferative glomerulonephritis: does it exist? Nephrol Dial Transplant. 2012 (2); Puri P et al: The impact of reclassification of C3 predominant glomerulopathies on diagnostic accuracy, outcome and prognosis in patients with C3 glomerulonephritis. BMC Nephrology 2020;21:265 Aanvullende opmerkingen De geschatte incidentie van MPGN is 1,4 tot 9,3 gevallen op de 1 miljoen. Dit betekent dat er 125 tot 837. De incidentie van CG3 1 op de 300,000-1,000,000 (Puri 1-3 cases per million). Dit betekent dat er 18 tot 60 patiënten in Nederland zijn (2). Gezien noodzaak van subcutane toediening lijkt de orale remmer van factor B Iptacopan een aantrekkelijker optie voor behandeling van C3G. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 313.040,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen medicijnkosten.nl; Aanvullende opmerkingen Prijs per flacon pegcetacoplan is €3.010, dit komt met 104 flacons per jaar neer op €313.040 per patiënt per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 153.389.600,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen